BPI kritisiert frühe Nutzenbewertung für erstes Orphan Drug

Das Orphan Drug Pirfenidon (Esbriet®) ist im Februar 2011 von der europäischen Arzneimittelagentur EMA zur Behandlung der ideopatischen Lungenfibrose zugelassen worden. Dabei handelt es sich um  eine progredient und tödlich verlaufende Lungenerkrankung, für die es bisher keine kausale Therapie gab. 

Das IQWIG verglich die Pirfenidon-Therapie mit einer als best supportive care (BSC) bezeichneten Therapie. Dabei ergab sich ein geringer Zusatznutzen für Pirfenidon in Bezug auf die Belastbarkeit des Patienten. Dem stand nach Einschätzung des IGWIG eine Reihe negativer Wirkungen gegenüber, sodass das Gesamtergebnis negativ ausfällt. Im Vergleich kam es unter der neuen Therapie häufiger zu Schädigungen des Magen-Darm-Traktes und der Haut, die im Studienverlauf zu Therapieabbrüchen führten. Das Ergebnis des Instituts lautet daher: „Kein Zusatznutzen belegt“.

Nach Auffassung des BPI würdigt das IQWIG-Gutachten nicht den besonderen therapeutischen Bedarf seltener Erkrankungen. Wie häufig bei Orphan drugs gebe es auch beim Wirkstoff Pirfenidon keine zugelassene Therapiealternative. Dies bestätige auch das IQWiG im Hinblick auf die Indikation idiopathische Lungenfibrose. Ein Vergleich und damit einhergehend eine Aussage über den Zusatznutzen im Vergleich zu dieser Therapie, sei somit nicht möglich, so der BPI. Die dennoch vom IQWiG herangezogene Vergleichstherapie habe es nicht genauer definiert. In der Folge attestiere das Institut dem Wirkstoff keinerlei Zusatznutzen und lasse somit die Patientinnen und Patienten mit einer lebensbedrohlichen Krankheit ohne zugelassene Therapie zurück.

Auch der Esbriet®-Hersteller InterMune wehrt sich gegen das IQWiG-Gutachten. Es würden wesentliche patientenrelevante und von Fachgesellschaften weltweit anerkannte Parameter aus der Bewertung ausgeschlossen, heißt es in einer Stellungnahme des Unternehmens. InterMune kündigte an, bis zum 5. Januar seine ausführlich erläuterten Standpunkte beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) einzureichen. Dann endet die Einsendefrist des dort laufenden schriftlichen Stellungnahmeverfahrens. Eine mündliche Anhörung ist am 24. Januar geplant. Spätestens Mitte März wird die endgültige Entscheidung des G-BA erwartet. Richtet sich der G-BA nach der IQWIG-Empfehlung, ist nicht sicher, ob die Krankenkassen eine Therapie mit Pirfenidon übernehmen.