Im Jahr 2017 wurde der Farnesoid-X-Rezeptor-Agonist Obeticholsäure (Ocaliva) für Erwachsene mit primärer biliärer Cholangitis auf dem deutschen Markt eingeführt. Die Substanz hemmt die De-novo-Synthese von Gallensäuren und begünstigt deren Abbau bzw. den Auswärtstransport aus den Hepatozyten. Ein aktueller Rote-Hand-Brief weist nun darauf hin, dass eine Phase-IV-Studie ein nicht mehr positives Nutzen-Risiko-Verhältnis von Ocaliva ergeben hat.  

Kontrollpunkte des Immunsystems verhindern den Angriff körpereigener Zellen und somit Autoimmunreaktionen. Bei vielen malignen Tumoren sind die entsprechenden Liganden und Rezeptoren hochreguliert, sodass auch die Tumorzellen der Immunabwehr ausweichen können. Mithilfe der Checkpoint-Inhibitoren ist es möglich, die inhibitorischen Immuncheckpoints außer Gefecht zu setzen. Der Körper ist nun selbst in der Lage, sich zur Wehr zu setzen.

Der Guanylatcyclase-C-Rezeptor-Agonist Linaclotid (Constella^®) gilt in Deutschland als effektive Option für Erwachsene mit mittelschwerem bis schwerem Reizdarmsyndrom, das mit Verstopfung einhergeht und ist seit 2013 in Deutschland erhältlich. Zur Behandlung der funktionellen Verstopfung bei Kindern ab sechs Jahren wurde kürzlich eine vielversprechende klinische Studie veröffentlicht. Derzeit ist offen, ob das gut verträgliche Linaclotid bald auch hierzulande für diese jungen Patienten eingesetzt werden kann.

Seit Februar 2024 steht mit dem Neurokinin-3­(NK3)-Rezeptorantagonisten Fezo­linetant (Veoza^®) eine neue Behandlungsoption für Frauen in den Wechseljahren zur Verfügung, die unter moderaten bis schweren vasomotorischen Symptomen wie Hitzewallungen leiden. Durch den nicht hormonellen Therapieansatz hofft man auf ein besseres Sicherheitsprofil als bei Hormontherapeutika.

Im September und November wurden mit Lonapegsomatropin (Skytrofa^®) und Somapacitan (Sogroya^®) zwei Wachstumsfaktor-Präparate auf dem deutschen Markt eingeführt. Beide sind zur einmal wöchentlichen Substitutionstherapie bei endogenem Wachstumshormon-Mangel zugelassen und kommen bei Kindern und Jugendlichen ab drei Jahren mit unzureichender Ausschüttung von körpereigenem Wachstumshormon zum Einsatz. Somapacitan ist zusätzlich auch für Erwachsene mit einem Wachstumshormon-Mangel indiziert. 

Der bispezifische CD20/CD3-Antikörper Epcoritamab (Tepkinly^®) ist für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (Diffuse Large B-Cell Lymphoma, DLBCL) vorgesehen. Die Substanz wird derzeit als Monotherapeutikum nach erfolgloser Vorbehandlung mit mindestens zwei Linien einer systemischen Therapie eingesetzt. 

Mit Tirzepatid (Mounjaro^®), kommt der erste duale Agonist an den Rezeptoren des Glucose-abhängigen insulinotropen Polypeptids (GIP) und des Glucagon-like-peptide-1 (GLP-1) auf den Markt. In Studien übertrifft er die Wirkung des GLP-1-Agonisten Semaglutid. Zugelassen ist Tirzepatid in der EU derzeit für Patienten mit Typ-2-Diabetes. Doch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat bereits eine Zulassungserweiterung für die Indikation Gewichtsmanagement empfohlen. 

Tirzepatid (Mounjaro^®) ist ein dualer Agonist an Rezeptoren des Glucose-abhängigen insulinotropen Polypeptids (GIP) und des Glukagon-ähnlichen Peptids 1 (Glucagon-like peptide-1, GLP-1). Die Substanz steigert die Glucose-abhängige Insulin-Sekretion und verlangsamt die Magenentleerung. Sie wird bei erwachsenen Patienten eingesetzt, deren Typ-2-Diabetes-Erkrankung trotz Diät und körperlicher Aktivität unzureichend kontrolliert ist. Die subkutane Applikation von Tirzepatid erfolgt einmal wöchentlich. 

Der bispezifische CD20/CD3-Antikörper Glofitamab (Columvi^®) ist für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) vorgesehen. Die Substanz wird derzeit als Monotherapeutikum nach Vorbehandlung mit dem CD20-Antikörper Obinutuzumab eingesetzt. 

Der Wirkstoff Pegunigalsidase alfa (Elfabrio^®) ist für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus-Fabry-Diagnose vorgesehen. Diese auf einem Mangel an α-Galaktosidase A beruhende lysosomale Speicherkrankheit führt unbehandelt zur Einschränkung der Lebensqualität und Lebenserwartung, beispielsweise zu renalen, kardialen und zerebrovaskulären Manifestationen mit Nieren- und Herzversagen sowie Schlaganfällen.

Seit November 2023 ist das peroral verfügbare Immunsuppres­sivum Ritlecitinib (Litfulo^®) zur Behandlung von Patienten mit schwerer Alopecia areata auf dem deutschen Markt erhältlich. Die Wirkung beruht auf einer irreversiblen Hemmung der Januskinase JAK3 und der Tyrosin-Proteinkinasen-Familie TEC. Bei vielen Betroffenen bessert sich die Autoimmunerkrankung und damit auch die Lebensqualität.

Neugeborene, Säuglinge und Kleinkinder können seit September 2023 das Immunglobulin Nirsevimab (Beyfortus^®) zur Prävention von respiratorischen Synzytial-Virus(RSV)-Erkrankungen der unteren Atemwege erhalten. Das gut verträgliche Präparat mit dem gegen das RSV-Fusionsprotein gerichteten Antikörper dient zur passiven Immunisierung während der ersten RSV-Saison im Leben der Kinder.

Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer Isocitrat-Dehydrogenase-1(IDH1)-R132-Mutation, die für eine Standard-Induktionschemotherapie nicht geeignet sind, können seit Juli 2023 mit dem IDH1-Inhibitor Ivosidenib (Tibsovo^®) in Kombination mit dem Nucleosid-Analogon Azacitidin behandelt werden. Auch für bereits vorbehandelte Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom und derselben IDH1-Mutation ist der Wirkstoff geeignet, hier wird Ivosidenib allerdings als Monotherapeutikum eingesetzt. 

In den letzten Monaten sind drei Präparate zur Immunisierung gegen das respiratorische Synzytial-Virus (RSV) auf dem deutschen Markt eingeführt worden. Die Zu­bereitungen sollen bei gefährdeten Menschen wie Frühgeborenen, Säuglingen, Kleinkindern oder Älteren schwere Erkrankungen der unteren Atemwege verhindern. Allen gemeinsam ist, dass die Wirkung über das virale Fusionsprotein vermittelt wird, mit dessen Hilfe das Virus in die Körperzellen eindringt.

Anfang August wurde der Impfstoff Arexvy auf dem deutschen Markt eingeführt. Er ist für Patienten ab 60 Jahren vorgesehen und ermöglicht nun erstmals eine aktive Immunisierung gegen das Respirato­rische Synzytial-Virus (RSV). Auf diese Weise werden viele Geimpfte von schweren, teilweise lebensbedrohlichen RSV-assoziierten Erkrankungen der unteren Atemwege verschont.

Erwachsene ab 60 Jahren können seit August 2023 mit dem Impfstoff Arexvy^® aktiv gegen das respiratorische Synzytial-Virus (RSV) immunisiert werden. Das Präparat dient zur Prävention von RVS-assoziierten Erkrankungen der unteren Atemwege. Auf diese Weise werden viele Geimpfte von schweren, teilweise lebensbedrohlichen Erkrankungsverläufen verschont.

Erwachsene Patienten mit mittelschwerer bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa, die auf eine konventionelle Therapie oder eine Biologika-Behandlung unzureichend angesprochen haben, nicht mehr darauf ansprechen oder eine Unverträglichkeit zeigen, können nun mit dem Interleukin-23-Inhibitor Mirikizumab (Omvoh^®) behandelt werden. Das Immunsuppressivum wird initial intravenös verabreicht, die Erhaltungstherapie kann über eine subkutane Gabe mittels eines Fertigpens bzw. einer Fertigspritze erfolgen, die aber noch nicht in Deutschland auf dem Markt sind. 

Erwachsene mit hypertropher obstruktiver Kardiomyopathie (HOCM) können seit August 2023 mit dem selektiven Myosin-7-Inhibitor Mavacamten (Camzyos^®) behandelt werden. Das peroral verfügbare Präparat ist für Patienten mit einer Herzinsuffizienz der NYHA(New-York-Heart-Association)-Klassifizierung II bis III vorgesehen und bewirkt bei vielen Betroffenen eine Verbesserung der Symptomatik und der Leistungsfähigkeit.

Nicht-peptidischer Protease-Inhibitor zur antiretroviralen Kombinationsbehandlung der HIV-1-Infektion
Tipranavir (Aptivus®) ist in Kombination mit niedrig dosiertem Ritonavir angezeigt zur antiretroviralen Kombinationsbehandlung der HIV-1-Infektion bei mehrfach vorbehandelten erwachsenen Patienten mit Viren, die gegen mehrere Proteasehemmer resistent sind.

Keratinozyten-Wachstumsfaktor zur Behandlung der oralen Mukositis bei Chemotherapie
Der Keratinozyten-Wachstumsfaktor Palifermin (Kepivance®) wird eingesetzt, um Häufigkeit, Dauer und den Schweregrad der oralen Mukositis bei einer Strahlen- oder Chemotherapie zu verringern. Er ist bei Patienten indiziert, die an hämatologischen malignen Erkrankungen leiden und myeloablative Therapien erhalten, welche mit einer hohen Inzidenz schwerer Mukositis assoziiert sind und den Einsatz von autologen hämatopoetischen Stammzellen erfordern.

Neues Azol-Antimykotikum zur Behandlung von invasiven Mykosen
Posaconazol (Noxafil®) ist ein neues Azol-Antimykotikum, das zur Behandlung von schweren invasiven Mykosen bei Erwachsenen eingesetzt wird, bei denen andere Antimykotika nicht gewirkt haben oder nicht vertragen wurden. Posaconazol ist angezeigt zur Behandlung der folgenden invasiven Mykosen bei Erwachsenen:

Monoklonaler Antikörper zur Behandlung von allergischem Asthma bronchiale
Der neue monoklonale Antikörper Omalizumab (Xolair®) wird zur Behandlung von schwerem allergischem Asthma eingesetzt. Omalizumab wirkt, indem es Immunglobulin E, das Schlüsselmolekül der allergischen Reaktion, gezielt blockiert und und dadurch die Entzündungsreaktion verhindert.

EGFR-Inhibitor zur Behandlung des Lungenkarzinoms
Der EGFR-Inhibitor Erlotinib (Tarceva®) ist zur Behandlung von Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem nicht-kleinzelligem EGFR-positivem Lungenkarzinom angezeigt, bei denen mindestens eine vorausgegangene Chemotherapie versagt hat.

Zytostatikum zur Behandlung des Kaposi-Sarkoms
Alitretinoin (Panretin®Gel) ist angezeigt für die topische Behandlung von Hautläsionen bei Patienten mit AIDS-bedingtem Kaposi-Sarkom, wenn die Läsionen frei von einem Ulkus oder Lymphödem sind, eine Behandlung eines in testinalen Kaposi-Sarkom nicht erforderlich ist, und die Läsionen nicht auf eine systemische Antiretrovirus-Therapie ansprechen sowie eine Radio- oder andere Chemotherapie nicht adäquat ist.