Im Jahr 2017 wurde der Farnesoid-X-Rezeptor-Agonist Obeticholsäure (Ocaliva) für Erwachsene mit primärer biliärer Cholangitis auf dem deutschen Markt eingeführt. Die Substanz hemmt die De-novo-Synthese von Gallensäuren und begünstigt deren Abbau bzw. den Auswärtstransport aus den Hepatozyten. Ein aktueller Rote-Hand-Brief weist nun darauf hin, dass eine Phase-IV-Studie ein nicht mehr positives Nutzen-Risiko-Verhältnis von Ocaliva ergeben hat.  

Kontrollpunkte des Immunsystems verhindern den Angriff körpereigener Zellen und somit Autoimmunreaktionen. Bei vielen malignen Tumoren sind die entsprechenden Liganden und Rezeptoren hochreguliert, sodass auch die Tumorzellen der Immunabwehr ausweichen können. Mithilfe der Checkpoint-Inhibitoren ist es möglich, die inhibitorischen Immuncheckpoints außer Gefecht zu setzen. Der Körper ist nun selbst in der Lage, sich zur Wehr zu setzen.

Der Guanylatcyclase-C-Rezeptor-Agonist Linaclotid (Constella^®) gilt in Deutschland als effektive Option für Erwachsene mit mittelschwerem bis schwerem Reizdarmsyndrom, das mit Verstopfung einhergeht und ist seit 2013 in Deutschland erhältlich. Zur Behandlung der funktionellen Verstopfung bei Kindern ab sechs Jahren wurde kürzlich eine vielversprechende klinische Studie veröffentlicht. Derzeit ist offen, ob das gut verträgliche Linaclotid bald auch hierzulande für diese jungen Patienten eingesetzt werden kann.

Seit Februar 2024 steht mit dem Neurokinin-3­(NK3)-Rezeptorantagonisten Fezo­linetant (Veoza^®) eine neue Behandlungsoption für Frauen in den Wechseljahren zur Verfügung, die unter moderaten bis schweren vasomotorischen Symptomen wie Hitzewallungen leiden. Durch den nicht hormonellen Therapieansatz hofft man auf ein besseres Sicherheitsprofil als bei Hormontherapeutika.

Der bispezifische Antikörper Elranatamab (Elrexfio^®) ist gegen das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) und das Oberflächenprotein CD3 gerichtet. Er ist für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom vorgesehen. Die Substanz kommt derzeit als Monotherapeutikum nach erfolgloser Vorbehandlung mit mindestens drei Therapieregimen zum Einsatz, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper.

Der Wirkstoff Pegzilarginase (Loargys^®) ist für eine langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit Arginase-1-Mangel indiziert. Die bislang einzige kausal wirkende Therapieoption kann bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Jahren subkutan angewendet werden. Die sehr seltene Erkrankung führt unbehandelt zu Wachstumsstörungen, spastischen Lähmungen und Bewegungsunfähigkeit.

Frauen, die unter Menopause-assoziierten, moderaten bis schweren vasomotorischen Symptomen wie Hitzewallungen leiden, können seit Februar 2024 mit dem Neurokinin-3(NK3)-Rezeptor-Antagonisten Fezolinetant (Veoza^®) behandelt werden. Da die nichthormonell wirkende Substanz direkt in den Pathomechanismus der Beschwerden eingreift, erhofft man sich neben einer guten Wirksamkeit ein besseres Sicherheitsprofil als bei herkömmlichen Hormonersatztherapien.

Im September und November wurden mit Lonapegsomatropin (Skytrofa^®) und Somapacitan (Sogroya^®) zwei Wachstumsfaktor-Präparate auf dem deutschen Markt eingeführt. Beide sind zur einmal wöchentlichen Substitutionstherapie bei endogenem Wachstumshormon-Mangel zugelassen und kommen bei Kindern und Jugendlichen ab drei Jahren mit unzureichender Ausschüttung von körpereigenem Wachstumshormon zum Einsatz. Somapacitan ist zusätzlich auch für Erwachsene mit einem Wachstumshormon-Mangel indiziert. 

Das Wachstumsfaktor-Präparat Lonapegsomatropin (Skytrofa^®) ist für die Behandlung von Wachstumsstörungen zugelassen. Es kommt bei Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von drei Jahren mit unzureichender Ausschüttung von körpereigenem Wachstumshormon zum Einsatz. Durch das nur einmal pro Woche zu applizierende Lonapegsomatropin wird eine ähnliche Erhöhung der Wachstumsgeschwindigkeit wie bei dem täglich anzuwendenden genuinen Somatropin erreicht. 

Der bispezifische CD20/CD3-Antikörper Epcoritamab (Tepkinly^®) ist für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (Diffuse Large B-Cell Lymphoma, DLBCL) vorgesehen. Die Substanz wird derzeit als Monotherapeutikum nach erfolgloser Vorbehandlung mit mindestens zwei Linien einer systemischen Therapie eingesetzt. 

Der Estrogen-Rezeptor-alpha(ERα)-Antagonist Elacestrant (Orserdu®) ist als Monotherapeutikum zur Behandlung des lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Mammakarzinoms vorgesehen. Die Substanz kommt für Männer und postmenopausale Frauen mit Estrogen-Rezeptor(ER)-positivem und Humaner-Epidermaler-Wachstumsfaktor-Rezeptor-Typ-2(HER2)-negativem Tumor mit einer aktivierenden Estrogen-Rezeptor-1(ESR1)-Mutation infrage, deren Erkrankung nach mindestens einer endokrinen Therapielinie fortgeschritten ist. 

Der peroral verfügbare Wirkstoff Ritlecitinib (Litfulo^®) ist für Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von zwölf Jahren vorgesehen, die unter schwerer Alopecia areata (kreisrundem Haarausfall) leiden. Die Wirkung beruht auf einer irreversiblen Hemmung der Januskinase JAK3 und der Tyrosin-Proteinkinasen-Familie TEC. Bei vielen Betroffenen wird eine deutliche Verbesserung der zugrunde liegenden entzündungsassoziierten Autoimmunerkrankung erreicht. 

Der bispezifische Antikörper Talquetamab (Talvey®) ist gegen das Rezeptorprotein GPRC5D (G-protein coupled receptor family C group 5 member D) auf malignen Myelomzellen und das Oberflächenprotein CD3 auf zytotoxischen T-Zellen gerichtet. Er ist für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom vorgesehen. Die Substanz kommt derzeit als Monotherapeutikum nach erfolgloser Vorbehandlung mit mindestens drei hocheffektiven Therapieregimen zum Einsatz. 

Das Wachstumsfaktor-Präparat Somapacitan (Sogroya^®) ist für die Behandlung eines endogenen Wachstumshormon-Mangels zugelassen. Es kommt zur Substitutionstherapie bei Kindern und Jugendlichen ab drei Jahren mit Wachstumsstörung aufgrund unzureichender Ausschüttung von körpereigenem Wachstumshormon (Pediatric Growth Hormone Deficiency, GHD) sowie bei Erwachsenen mit einem Wachstumshormon-Mangel (Adult Growth Hormone Deficiency, AGHD) zum Einsatz. 

Mit Tirzepatid (Mounjaro^®), kommt der erste duale Agonist an den Rezeptoren des Glucose-abhängigen insulinotropen Polypeptids (GIP) und des Glucagon-like-peptide-1 (GLP-1) auf den Markt. In Studien übertrifft er die Wirkung des GLP-1-Agonisten Semaglutid. Zugelassen ist Tirzepatid in der EU derzeit für Patienten mit Typ-2-Diabetes. Doch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat bereits eine Zulassungserweiterung für die Indikation Gewichtsmanagement empfohlen. 

Tirzepatid (Mounjaro^®) ist ein dualer Agonist an Rezeptoren des Glucose-abhängigen insulinotropen Polypeptids (GIP) und des Glukagon-ähnlichen Peptids 1 (Glucagon-like peptide-1, GLP-1). Die Substanz steigert die Glucose-abhängige Insulin-Sekretion und verlangsamt die Magenentleerung. Sie wird bei erwachsenen Patienten eingesetzt, deren Typ-2-Diabetes-Erkrankung trotz Diät und körperlicher Aktivität unzureichend kontrolliert ist. Die subkutane Applikation von Tirzepatid erfolgt einmal wöchentlich.