Aus der Forschung: Inhalierbares Alpha1-Antitrypsin

Dieser befindet sich derzeit zur Behandlung einer kongenitalen Form des Emphysems - verursacht durch einen Alpha₁-Antitrypsin Mangel - in der Untersuchung. Die Verträglichkeit aller Dosierungen, einschließlich der höchsten verabreichten Menge, war gut. Es wurde ein dosisabhängiges Ansprechen erzielt. Des Weiteren waren therapeutische Konzentrationen in der tiefen Lunge messbar, wo es zur Bindung von Alpha₁-Antitrypsin an die neutrophile Elastase kommt.

Wenn die neutrophile Elastase unkontrolliert bleibt, führt sie zu übermäßiger Entzündung und einem progressiven Emphysem. Alle Patienten wurden auf Antikörper gegen das Arzneimittel untersucht, und es wurden keine Antikörper gegen dieses natürliche menschliche Protein nachgewiesen. Darüber hinaus gaben die Patienten in einer der Studie nachgeschalteten Umfrage an, dass das Inhalationssystem von Inhale einfach zu benutzen war.

Etwa 100000 Europäer leiden an einem Alpha₁-Antitrypsin Mangel. Anders als das Emphysem, das als Resultat der Inhalation von Rauch entsteht, handelt es sich bei dem durch einen Alpha₁-Antitrypsin Mangel verursachten Emphysem um eine angeborene Erkrankung, die sowohl die Struktur als auch die Funktion der Lunge beeinträchtigt und unbehandelt zum chronischen Emphysem und frühzeitigen Tod führen kann. Die derzeitig gängige Behandlung beinhaltet allwöchentliche, intravenöse Infusionen, die bis zu zwei Stunden dauern können.