Kurz gemeldet: Gentherapie; EMA-Empfehlungen; Nootrop^® Infusionslösungen; Neues Biologikum gegen Asthma; EMA lässt Symbioflor^® prüfen

Gentherapie gegen seltenen Immundefekt empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Strimvelis^™, einem Gentherapeutikum für Kinder mit dem seltenen angeborenen Immundefekt ADA-SCID. Der autosomal rezessiv vererbten Stoffwechselstörung liegt eine Mutation im Adenosin-Desaminase-Gen auf Chromosom 20 zugrunde, infolge derer das Immunsystem der Kinder fast vollständig ausfällt. Daneben kommt es zu Beschwerden wie Wachstums- und Entwicklungsstörungen, Hörverlust sowie zu Leber- und Nierenproblemen. Die Symptome treten meist innerhalb der ersten sechs Lebensmonate auf. Bislang war die einzige kurative Therapiemöglichkeit eine allogene Stammzelltransplantation. Für Kinder ohne passenden Spender könnte Strimvelis^TM bald eine Alternative sein. Strimvelis^TM besteht aus patienteneigenen unreifen Knochenmarkszellen, in die ex vivo mithilfe eines retroviralen Vektors ein intaktes Adenosin-Desaminase-Gen eingefügt wird.

Weitere EMA-Empfehlungen

Zu folgenden Arzneimitteln gab das CHMP der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) in den vergangenen Tagen ebenfalls eine positive Stellungnahme ab:

Der vollhumane monoklonale Antikörper Daratumumab (Darzalex^®) soll als Monotherapie zur Behandlung des rezidivierten und refraktären multiplen ­Myeloms zugelassen werden. Daratum­umab kommt als Therapieoption für Erwachsene infrage, die ­bereits eine Therapie mit einem Pro­teasom-Inhibitor und einer immunmodulatorischen Substanz erhalten haben und deren Erkrankung unter der letzten Therapie progredient war.

Die Zulassung des kompetitiven Galac­tosidase-Inhibitors Migalastat (Galafold^®) wird für die Behandlung von Morbus Fabry, einer seltenen angeborenen monogenetischen Stoffwechselstörung aus der Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten, empfohlen.

Ein positives Votum erhielt zudem die Drei-Monatsformulierung des atypischen Antipsychotikums Paliperidonpalmitat (Trevicta^®) zur Erhaltungstherapie der Schizophrenie. Im Falle der Zulassung wird es das erste Medikament für Schizophrenie sein, das nur viermal pro Jahr angewendet werden muss.

Richtige Handhabung von Nootrop^® Infusionslösungen

Die UCB Pharma GmbH weist auf die korrekte und sichere Handhabung des Produkts Nootrop^® 12 g/60 ml Infusionslösung hin: Die Durchstech­flasche ist mit einem Gummistopfen verschlossen, der durch eine Alumi­niumkappe befestigt ist. Diese Aluminiumkappe hat auf der Oberseite eine runde Perforationsscheibe, die vor Gebrauch zu entfernen ist. Um Verletzungen zu vermeiden, sollte diese nicht mit den Fingern, sondern stattdessen mit einer Pinzette oder einer kleinen Zange entfernt werden. Eventuell kann durch mehrmaliges Hin- und Herdrehen der Perfora­tionsscheibe diese von der Alumi­niumkappe besser gelöst werden. Durch ein langsames Abziehen der Perforationsscheibe wird vermieden, dass die Durchstechflasche beschädigt wird.

Neues Biologikum gegen Asthma in den USA

Die US Food and Drug Administration (FDA) hat Reslizumab (Cinqair^®) zur Behandlung von nicht ausreichend kontrolliertem Asthma bronchiale bei Erwachsenen zugelassen. Der Interleukin-5-Antikörper verringert die Eosinophilen im Blut und kann die Rate der Exazerbationen reduzieren. Der EU-Zulassungsantrag wurde bereits eingereicht.

EMA lässt Symbioflor^® prüfen

Die europäische Aufsichtsbehörde EMA hat auf Initiative des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) ein Review-Verfahren gestartet, dass die Wirksamkeit des Escherichia-coli-Präparats Symbioflor^® 2 bei Reizdarm untersucht. Die lebenden Bakterien sollen das Gleichgewicht der Darmflora bei funktionellen Magen-Darm-Störungen verbessern. Durch eine unwirksame Behandlung liefen die Patienten Gefahr, dauerhaft unter den chronischen Beschwerden der Erkrankung zu leiden, befürchtet das BfArM.