Neue Arzneimittel

Tofersen als Innovation bei amyotropher Lateralsklerose

Begrenzte Hoffnung durch erste zielgerichtete Therapieoption

Der neue Wirkstoff Tofersen (Qalsodi®) ist zur Behandlung von Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) indiziert. Das Antisense-Oligonukleotid kann bei Patienten mit Vorliegen einer Mutation im Superoxid-Dismutase-1(SOD1)-Gen eingesetzt werden. Durch die reduzierte Produktion des fehlerhaften Enzyms ist es bei den Betroffenen in allerdings begrenztem Ausmaß möglich, das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen.

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