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Blutungsprophylaxe bei mittelschwerer Hämophilie A

Bei einer Hämophilie A (HA) ist jede Blutung eine zu viel. Doch während bei der schweren Verlaufsform sowohl das Therapiemanagement als auch die Behandlung gut etabliert sind, setzte man bisher bei der mittelschweren HA eher auf eine Bedarfsbehandlung. Doch ein hoher Blutungsschutz durch eine prophylaktische Behandlung hat für diese Patient:innen eindeutig Vorteile, z. B. bei der Vermeidung von Folgeschäden. Neugierig?

Blutungsprophylaxe bei mittelschwerer Hämophilie A

Mittelschwere Hämophilie A: Effektive Blutungsprophylaxe bei minimaler Therapielast

Patient:innen mit mittelschwerer Hämophilie A waren bisher aufgrund der hohen Therapielast schwer von einer Blutungsprophylaxe zu überzeugen. Dabei leben nur 15 % der betroffenen Menschen blutungsfrei – ein großer Teil hat Blutungen und daraus resultierend ein erhöhtes Risiko für Folgeerkrankungen wie z.B. Gelenkschäden.1,2,3 Der bispezifische Antikörper Emicizumab (Hemlibra®) könnte das jetzt durch subkutane und seltene Applikationen ändern. 

Zulassungserweiterung von Hemlibra® auf Basis der Studie HAVEN 6

Auf Basis der Phase-III-Studie HAVEN 6 wurde der Antikörper Hemlibra® Anfang des Jahres für die Therapie bei Patient:innen mit mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor VIII-Hemmkörper mit einem schweren Blutungsphänotyp zugelassen.4 Die Ergebnisse der Studie zeigen:

  • 78 % der Menschen mit mittelschwerer Hämophilie A haben unter der Prophylaxe mit Hemlibra® keine behandlungsbedürftigen Blutungen,
  • 43 % der Patient:innen haben gar keine Blutungen mehr. 4

Mit der Zulassungserweiterung steht Hemlibra® nun auch Patient:innen mit mittelschwerer Hämophilie A und schwerem Blutungsphänotyp als effektive Prophylaxe zur Verfügung - und dies bei minimaler Therapielast, die auf der subkutanen Injektion und den Applikationsintervallen bis zu 4 Wochen beruht.

Auch Prof. Oldenburg, Facharzt für Transfusionsmedizin, Hämostaseologie und Medizinische Genetik in Bonn, äußert sich positiv zum Nutzen von Hemlibra®: «Patienten mit einer mittelschweren Hämophilie A haben den Vorteil, dass sich Spontanblutungen praktisch komplett verhindern lassen durch eine solche Prophylaxe. Und ich sehe den Vorteil für diese Patientengruppe in einer regelhaften Prophylaxe». Erfahren Sie im kurzen Videointerview mehr.  

Sie wollen mehr zu den Daten und der Zulassungserweiterung oder zu Hemlibra® im Allgemeinen erfahren? Dann klicken Sie hier!

Referenzen:
[1] Walsh C, et al. Haemophilia. 2021;27(S1):25-32.
[2] Collins PW, et al. Haemophilia, 2021;27: 192-198.
[3] Nissen F, et al. ISTH 2020. Abstract OC 09.3.
[4] Fachinformation Hemlibra®, aktueller Stand.
[5] Négrier C et al. (2023) Emicizumab in People with Moderate or Mild Haemophilia A (HAVEN 6): A Multicentre, Open-label, Single-arm, Phase 3 Study. Lancet Haematol, (Online-Vorabpublikation vom 27. Januar 2023).

 

Chugai Pharma Germany GmbH
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