In den USA wird 5-FU- Therapie sicherer

Das Antidot Uridin-Tricaetat wird oral verabreicht und blockiert die zytotoxische Wirkung von 5-FU. Daher soll es auch nur in Notfällen und nicht zur Behandlung „normaler“ Nebenwirkungen verwendet werden, weil es die Wirksamkeit der Chemotherapie verringern könnte. Bei Überdosierung von 5-FU oder Capecitabin soll das Präparat sobald wie möglich eingenommen werden –­ und zwar unabhängig davon, ob Symptome auftreten oder nicht. Ebenso bei Auftreten lebensbedrohlicher Nebenwirkungen innerhalb der ersten vier Tage hach Verabreichung der Substanzen in normaler Dosierung. Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit für einen Einsatz nach Ablauf des  Zeitfensters von  vier Tagen liegen nicht vor. Wann die Chemotherapie nach Uridin-Tricaetat-Gabe dann fortgesetzt werden kann, liegt im Ermessen des Arztes.

VistogardTM hat von der FDA Orphan-Drug-Status zugstanden bekommen und konnte somit ein vereinfachtes  Zulassungsverfahren durchlaufen. In den zulassungsrelevanten Studien waren von den Patienten, die  Uridin-Tricaetat aufgrund einer Überdosis erhalten hatten, nach 30 Tagen noch 97 Prozent am Leben. In der Gruppe, die aufgrund der frühen, schweren oder lebensbedrohlichen  Toxizität behandelt worden war, überlebten 89 Prozent den ersten Monat. Bei 33 Prozent der Patienten konnte die Chemotherapie nach weniger als 30 Tagen fortgesetzt werden. Insgesamt basieren die Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit auf zwei Studien an 135 Kindern und  Erwachsenen.

Uridin-Tricaetat ist außerdem unter dem Handelsnamen XuridinTM seit September 2015 für Patienten mit hereditärer Orotazidurie zugelassen, einer extrem seltenen Erbkrankheit. Weltweit wurden etwa 20 Fälle beschrieben. Aufgrund eines  schweren Aktivitätsmangels der Uridin-5’-monophosphat-(UMP-)Synthase  Pyrimidin- Stoffwechsel  leiden die Betroffenen unter Minderwuchs, Anämie und exzessiver Ausscheidung von Orotsäure im Urin. Oral verabreichtes Uridin-Triacetat soll Uridin substituieren.