Weichen die USA zukünftig Zulassungsstandards auf?

Neben dem „Affordable Care Act“, mit dem der US-Präsident Barack Obama Millionen Bürger eine Krankenversicherung ermöglichen wollte, ist die Verabschiedung des „21st Century Cures Act“ der vielleicht zweitgrößte gesetzgeberische Erfolg des scheidenden Präsidenten. Im Dezember unterzeichnete er das Gesetzespaket, das den Nationalen Gesundheitsinstituten NIH über zehn Jahre hinweg 4,8 Milliarden US-Dollar zukommen lässt – für Forschungsinitiativen zur individualisierten Medizin, die Entwicklung neuer Krebstherapien oder Verfahren zum Einsatz adulter Stammzellen für die regenerative Medizin.

Doch ab Seite 165 des fast tausendseitigen Gesetzestextes findet sich eine stark umstrittene Neuerung: Zukünftig soll die US-Arzneimittelbehörde FDA prüfen, inwiefern sich Daten für den Zulassungsprozess eignen, die nicht im Rahmen klinischer Studien erhoben wurden. Diese so genannte „real world evidence“ kann beispielsweise im Rahmen von Anwendungsbeobachtungen anfallen, oder durch Big-Data-Auswertungen erhoben werden. Im Normalfall genügen die Daten jedoch nicht den gängigen Anforderungen einer doppelten Verblindung sowie einer Placebo-Kontrolle.

Inkorrekte Schlussfolgerungen

In einem Artikel im Fachmagazin „New England Journal of Medicine“ hatte auch FDA-Chef Robert Califf ein kritisches Auge auf diese „Daten aus dem echten Leben“ geworfen. Sie könnten zwar Daten aus klinischen Studien ergänzen, doch sei sowohl der Begriff „schwer zu fassen“, als auch schwer zu beurteilen, wie gut die Evidenz der jeweiligen Ergebnisse der Daten „von unsicherer Qualität und Herkunft“ sei.

Da nur wenige Wissenschaftler die richtige Methodik beherrschten, drohten „inkorrekte oder unzuverlässige Schlussfolgerungen“, warnt Califf zusammen mit 14 weiteren ranghohen Mitarbeitern der FDA. Die Behörde werde sich jedoch der Herausforderungen annehmen und Leitlinien entwickeln, wie „real world evidence“ sinnvoll berücksichtigt werden können, wie das neue Gesetz es von der FDA für die nächsten Jahre verlangt.