Fünf neue Arzneimittel, drei davon Orphans

Das zweite Präparat, das der CHMP zuzulassen empfiehlt, ist Nonacog Beta Pegol. Dabei handelt es sich um einen glycopegylierten rekombinanten Faktor IX zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei der Hämophilie B, also dem angeborenen Faktor-IX-Mangel. Die neue Variante des Gerinnungsfaktors soll ein verbessertes pharmakokinetisches Profil und eine deutliche längere Halbwertszeit als herkömmliche Formen haben. 

Orphan Drug Nummer Drei ist eigentlich ein bekannter Wirktstoff. Natrium-Pentosanpolysulfat ist bereits zugelassen zur systemischen Behandlung von peripheren arteriellen Durchblutungsstörungen (z.B. Pentosanpolysulfat SP 54) sowie zur topischen unterstützenden Behandlung von Venenentzündungen (Thrombocid). Außerdem ist ein verschreibungspflichtiges Medizinprodukt auf dem Markt (Cyst-U-ron). Indikation ist die periphere interstitielle Cystitis, eine chronische Blasenerkrankung. Das Arzneimittel wird mit einem Katheter direkt in die Harnblase verabreicht.

Demnächst könnte aber auch eine orale Therapie mit Natrium-Pentosanpolysulfat bei diesem Krankheitsbild zur Verfügung stehen, denn der CHMP hat nun Hartkapseln mit Natrium-Pentosanpolysulfat zu Zulassung empfohlen. Natrium-Pentosanpolysulfat soll auch nach systemischer Verabreichung und Ausscheidung in den Urin lokal auf die Blase wirken. Die Wirkung soll darauf beruhen, dass Natrium-Pentosanpolysulfat durch seine strukturelle Ähnlichkeit mit den körpereigenen Glykosaminoglykanen in der Blasenschleimhaut Defekte in dieser Schicht ersetzen kann und somit das weitere Eindringen von Noxen verhindert. Darauffolgend soll sich die Blasenschleimhaut und das darunterliegende entzündete Gewebe wieder regenerieren können. Natrium-Pentosanpolysulfat vermag diese Schmerzen und Urindrang zu lindern sowie insgesamt die Symptome der Erkrankung bei Erwachsenen mit Blasenschmerz-Syndrom zu verbessern.

Neben den drei Orphan-Drugs sprach der CHMP auch noch zwei Empfehlungen für regulär zugelassene Arzneimittel aus. Einmal für Trumenba^®, ein rekombinanter Impfstoff gegen Meningokokken vom Serotyp B für Kinder ab einem Alter von zehn Jahren. Wirksamer Bestandteil sind zwei rekombinante Antigene (factor H binding protein), die sich auf der Oberfläche von Neisseria meningitidis Serotyp B finden. Die Immunisierung mit dem Meningokokken-Impfstoff soll die Bildung bakterizider Antikörper stimulieren.

Außerdem gab es ein positives Votum für das Diganostikum Fluciclovine (¹⁸F), ein ¹⁸F-markiertes Analogon der Aminosäure L-Leucin. Es soll bei PET-Scans dazu dienen, Rezidive eines Prostata-karzinoms aufzuspüren und soll bei Verdachtsfällen aufgrund von erhöhten PSA-Werten zum Einsatz kommen. Die Transporter, die das Molekül durch die Zellmembran transportieren, sind bei Prostatakrebs hochreguliert, daher reichert sich Fluciclovine (¹⁸F) im Tumorgewebe an. Handelsname soll Axumin^® sein. 

Die Empfehlungen des CHMP werden nun an die EU-Komission weitergeleitet, die über die Zulassung entscheidet.