Wissenschaftler fordern vorsichtigen Umgang mit Gentechnik bei Embryonen

Forscher hatten vor Kurzem bei menschlichen Embryonen einen Gendefekt behoben. Die Organisationen gehen in ihrer Erklärung zwar nicht direkt auf diese Studie ein, sie verweisen aber explizit auf die Möglichkeiten und Gefahren, die durch die genutzte Genschere CRISPR-Cas9 entstanden sind. Target des Therapieversuchs war eine Genmutation, die Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) auslösen kann – eine autosomal-dominant vererbte Muskelerkrankung des Herzens, bei der es zu einer asymmetrischen Verdickung des linken Ventrikels ohne Dilatation kommt. Die Herzmuskelverdickung, die einen von 500 Menschen betrifft, kann die Auswurfleistung verringern und zum plötzlichen Herztod führen. Ursache ist oft eine Mutation im Gen MYBPC3.

Die Forscher injizierten Spermien eines Betroffenen in eine Eizelle zusammen mit der Genschere CRISPR-Cas9, die den Erbgut-Doppelstrang an der mutierten Stelle aufschneiden sollte. Tatsächlich wurde das Erbgut aller 58 getesteten Embryonen am vorgesehenen Ort aufgetrennt. Bei der Reparatur orientierte sich die Zelle überraschenderweise häufig an der korrekten Genkopie, die von der Eizelle stammt.

Knapp drei Viertel der Embryonen (72,4 Prozent) trugen die Mutation später nicht mehr. Mit dieser Rate würde bei einem betroffenen Elternteil die Wahrscheinlichkeit für Nachwuchs ohne die Mutation von 50 auf gut 72 Prozent steigen. Allerdings hatten 16 der 58 Embryonen die korrekte DNA-Sequenz nicht. Die Embryonen wurden nach wenigen Tagen zerstört.