Zweite Gentherapie in den USA zugelassen

Wie das schon im August zugelassene Präparat Kymriah™ (Tisagenlecleucel) besteht auch Axicabtagen Ciloleucel aus körpereigenen T-Zellen des Patienten. Diese T-Zellen werden im Labor mit Genen für den sogenannten chimären Antigen-Rezeptor (CAR) ausgestattet – eine Variante des natürlichen T-Zell-Rezeptors. Anschließend werden die gentechnisch veränderten T-Zellen vermehrt und dem Patienten wieder infundiert. Der Angriff der T-Zellen auf die Tumorzellen soll durch den veränderten Antigen-Rezeptor verstärkt werden.

Sowohl Yescarta™ als auch Kymriah™ greifen am CD19-Antigen der B-Zellen an. Kymriah™ ist aber zur Therapie der akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL) aus B-Vorläuferzellen zugelassen. Die verschiedenen Therapiegebiete ergeben sich aus den Indikationen, die in den Klinischen Studien untersucht wurden.

Die T-Zell-Therapie ist mit lebensbedrohlichen Nebenwirkungen verbunden. Dazu gehören ein Zytokinfreisetzungs-Syndrom und neurologische Schäden. Das Zytokinfreisetzungs-Syndrom ist eine systemische Reaktion auf die Aktivierung und Proliferation der CAR-T-Zellen. In der Folge entstehen hohes Fieber und Grippe-ähnliche Symptome. Aufgrund dieser Risiken darf Yescarta™ nur von wenigen zertifizierten Kliniken in den USA angewendet werden. Weitere häufige Nebenwirkungen sind beispielsweise Neutropenien, Thrombozytopenien und Anämien sowie schwere Infektionen.