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Luxturna
FDA lässt Gentherapie gegen erblich bedingte Augenerkrankung zu
Stuttgart - 21.12.2017, 15:23 Uhr
Die FDA hat eine Gentherapie gegen eine erbliche Form der Erblindung zugelassen. (Foto: picture alliance / AP Photo)
In den USA ist eine Gentherapie gegen eine bestimmte, erbliche Form der Erblindung zugelassen worden. Damit soll ein durch eine Mutation in dem Gen RPE65 ausgelöster Verlust des Sehvermögens behandelt werden können. Die Betroffenen erblinden oft in jungen Jahren. In den vergangenen Monaten hatte die FDA weitere Gentherapien zugelassen, nämlich die ersten CAR-T-Zell-Therapien.
Die US-Zulassungsbehörde FDA hat eine weitere Gentherapie zugelassen: Luxturna (Voretigen neparvovec) – laut FDA die erste direkt verabreichte Gentherapie zur Behandlung einer Krankheit, die durch eine Mutation in einem bestimmten Gen verursacht wird. Bisher zugelassene Ansätze sind zur Krebsbehandlung indiziert. Konkret ist es das Gen RPE65, das im retinalen Pigmentepithel (RPE) exprimiert wird. Das Genprodukt, das Protein RPE65, ist ein sehr wichtiges Enzym im visuellen Zyklus und maßgeblich an der Wiederherstellung des aktiven Sehpigments Rhodopsin beteiligt. Treten auf beiden Allelen des RPE65-Gens Mutationen auf, kann das zu einer erblichen Form der Erblindung führen. Mehr als 30 unterschiedliche RPE65-Mutationen kommen als Ursache in Frage. In Deutschland sind etwa 200 Patienten von der sogenannten frühkindlichen Netzhautdystrophie betroffen, in den USA sind es nach Angaben der FDA bis zu 2000.
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Bei den Betroffenen kommt es zu einem schrittweisen Verlust des Sehvermögens, das sich bereits im frühen Kindesalter bemerkbar macht. Eines der ersten Symptome ist ausgeprägte Nachtblindheit. Bei Licht ist die Sehschärfe beeinträchtigt, über die Jahre wird das Sehfeld immer kleiner. Viele Betroffene erblinden im Alter von etwa 20 Jahren vollständig.
Mit der nun
zugelassenen Gentherapie, Luxturna, wird eine korrekte Kopie des RPE65-Gens in
die Zellen des retinalen Pigmentepithels eingefügt. Als
Vektor („Genfähre“) dient ein Adeno-assoziiertes Virus (AAV), das selbst über keine
pathogenen Eigenschaften verfügt. Das Arzneimittel wird mit einer Kanüle unter
die Netzhaut injiziert.
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