Hemlibra bei Hämophilie A mit Faktor-VIII-Antikörpern zugelassen

Etwa eine von drei Personen mit schwerer Hämophilie A entwickelt Faktor-VIII-Antikörper, was die Faktor-VIII-Ersatztherapie erschwert und zu einem deutlich vergrößerten Risiko für lebensbedrohliche Blutungen führt. Nun hat die EU-Kommission eine neue Routine-Therapie zur Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A mit Faktor-VIII-Antikörpern zugelassen. Der bispezifische Faktor-IXa- und Faktor-X-Antikörper Emicizumab-kxwh (Hemlibra®) wird subkutan einmal wöchentlich appliziert und ist sowohl bei Erwachsenen als auch Kindern indiziert, die an einem angeborenen Faktor-VIII-Mangel (Hämophilie A) mit Faktor-VIII-Antikörpern leiden.

Die Behandlung der Hämophilie bestand bislang vor allem aus der Substitution der fehlenden Gerinnungsfaktoren – entweder prophylaktisch oder im Akutfall. Etwa 30 Prozent der Patienten entwickeln nach einigen Jahren der Substitutionstherapie mit Faktor VIII neutralisierende Antikörper, die die Wirkung bisheriger Hämophilie-A-Therapien beeinträchtigen. Patienten mit einer solchen Hemmkörperhämophilie werden mit Faktor VII oder Prothrombinkomplexen behandelt. Diese „umgehen“ den Faktor VIII. Die Effektivität dieser Bypass-Präparate ist jedoch suboptimal und die erforderlichen häufigen Infusio­nen belasten die Patienten.