USA: Fingolimod für Kinder ab 10 Jahren zugelassen

Grundlage für die positive Entscheidung der Behörde bilden die Ergebnisse einer Phase-III-Studie, bei der Fingolimod die Schubrate bei Kindern zwischen 10 und 18 Jahren versus Interferon-beta-1a um 82 Prozent verringern konnte. Laut einer Pressemitteilung von Novartis war das Studiendesign mit der amerikanischen und der europäischen Zulassungsbehörde abgestimmt. Das Sicherheitsprofil in der Kinderstudie sei mit dem von Erwachsenenstudien vergleichbar, hieß es.

Fingolimod gehört zu den krankheitsmodifizierenden Arzneimitteln zur Behandlung von MS und ist seit 2011 bei hochaktiven schubförmig-remittierenden Formen zugelassen, in Europa nur für Erwachsene. Laut einer Firmenpressemitteilung arbeitet das Schweizer Unternehmen daran, die pädiatrische Zulassung auch auf andere Länder auszuweiten.

Typischerweise manifestiert sich MS zwischen dem 20. und 40. Lebensjahr. Nach Angaben der AWMF-Leitlinie tritt die neurologische Erkrankung in 3 bis 5 Prozent der Fälle erstmals  vor dem 17. Lebensjahr auf. Pädiatrische MS-Patienten haben mehr Läsionen im MRT und eine höhere Schubrate als Erwachsene.

Da die Rückbildung der Symptome nach einem Schub schneller und vollständiger ist, steigt der Behinderungsgrad langsamer an. Aufgrund des frühen Erkrankungsalters erreichen Kinder mit MS allerdings nach zehn Jahren einen vergleichbaren Behinderungsgrad wie Erwachsene. Die therapeutischen Optionen für pädiatrische MS-Patienten sind dadurch begrenzt, dass viele Präparate nicht für Kinder zugelassen sind.

In den letzten Jahren häuften sich die Risikomeldungen zu dem MS-Präparat von Novartis. So warnte beispielsweise die britische Arzneimittelbehörde MHRA im vergangenen Jahr vor einem Rebound-Effekt nach dem Absetzen von Fingolimod. Anfang 2016 gab es einen Rote-Hand-Brief aufgrund von Risiken für das Immunsystem. Konkret ging es um das Basalzellkarzinom, das inzwischen in der Fachinformation zu Gilenya^® als häufige Nebenwirkung genannt ist, und das Lymphom, eine seltene unerwünschte Wirkung.

Da unter Fingolimod Herzrhythmusstörungen auftreten können, bestehen für Patienten mit bestimmten kardialen Erkrankungen etliche Kontraindikationen.