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Real-World-Evidence
Arzneimittelforschung: In Zukunft mehr Daten aus der realen Welt
Remagen - 31.01.2019, 10:15 Uhr
Elektronische Gesundheitsakten liefern die Daten für Real-World-Evidence. (m / Foto: Rawpixel.com / stock.adobe.com)
Oft wird darüber geklagt, dass klinische Studien die reale Welt der Arzneimittelversorgung nicht abbilden, aber ohne sie geht es auch nicht. Der einzige Weg aus diesem Dilemma führt nach Meinung von Experten über die Nutzung von Daten aus der Gesundheits-versorgung, so genannten „Real-World-Data“, die massenweise vorhanden sind. Daraus jedoch „Real-World-Evidence“ zu machen, ist nicht ganz so einfach. Das Potenzial ist erkannt, aber der Weg dorthin ist lang und dornig.
Aktuell hat die Nachrichten-Plattform „PharmaBoardroom“ das Thema Real-World-Evidence (RWE) aufgegriffen. Autor Nawal Roy spricht diesbezüglich von einem „Game Changer for Pharma“. Was meint er damit? Eingangs bringt der Beitrag ein paar nackte Zahlen: Weltweit wurden im Jahr 2016 fast 160 Mrd. US-Dollar für pharmazeutische Forschung und Entwicklung ausgegeben. Bis 2022 könnten es über 180 Mrd. US-Dollar sein. Der Prozess der Medikamentenentdeckung bis zur Kommerzialisierung ist mühsam. Nach Schätzungen ist die erfolgreiche Markteinführung eines Arzneimittels mit direkten Kosten von bis zu 1,4 Mrd. US-Dollar verbunden, und die Entwicklung dauert etwa 10 Jahre. Die Erfolgswahrscheinlichkeit der klinischen Entwicklung liegt bei etwa 10 Prozent. Fazit für das bisherige „Game“: Immense Kosten, wenig Output.
USA machen den Weg für RWE in der Entwicklung und Zulassung frei
Das könnte sich durch eine vermehrte Nutzung von bereits vorhandenen Gesundheitsdaten ändern. In den USA wurde der Weg für die Nutzung von Real-World-Evidence (RWE) zur Modernisierung der Wirkstoffentwicklung und der Zulassung im Jahr 2016 durch eine Gesetzesänderung freigemacht. Die FDA sollte ein Programm entwickeln, um die Möglichkeiten hierfür auszuloten. Es wurde im Dezember letzten Jahres veröffentlicht.
RWE wird aus realen Daten (Real-World-Data, RWD) gewonnen, die in der klinischen Praxis außerhalb randomisierter kontrollierter klinischer Studien generiert wurden. Zu den Quellen zählen elektronische Patientenakten (eHealth Records, eHR), digitale Anwendungen, Beobachtungsstudien, Verordnungsdaten und so weiter. Nach Angaben von PharmaBoardroom machen RWD die überwiegende Mehrheit der Patientendaten aus: 95 Prozent im Vergleich zu nur 5 Prozent aus tatsächlichen klinischen Studien.
Vielerlei Anwendungen denkbar
Nach
den Vorstellungen der FDA könnte RWE konkret für vielerlei Zwecke genutzt
werden, so zum Beispiel für neue Indikationen mit wenigen oder gar keinen
zusätzlichen klinischen Studien oder auch für die Zulassung neuer
Formulierungen oder die Erweiterung der Patientengruppen für genehmigte Indikationen. Ein weiteres
Einsatzgebiet könnte die Nachmarktbeobachtung im Bereich der Pharmakovigilanz
sein. Hier macht sich die FDA Daten aus der realen Welt schon seit Langem über
die Sentinel-Initiative zunutze. Weiterhin könnten RWD auch zur Verbesserung der Effizienz von
klinischen Studien verwendet werden, zum Beispiel, um Hypothesen für Testungen
zu generieren oder geeignete Biomarker als Entwicklungswerkzeuge zu identifizieren.
Außerdem könnten sie dabei helfen, Ein-und Ausschlusskriterien für
Studienpopulation festzulegen oder die geographische Verteilung möglicher
Studien-Kohorten zu ermitteln. „Die FDA versucht zusammen mit ihren
Stakeholdern herauszufinden, wie RWE am besten genutzt werden kann, zur
Steigerung der Effizienz der klinischen Forschung und um Fragen zu beantworten,
die in Zulassungsstudien nicht beantwortet wurden“, resümiert Janet Woodcock, Direktorin
des Centers for Drug Evaluation and Research (CDER).
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