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Beim Pharmacon in Meran wurde zum 25. Mal der PZ-Innovationspreis verliehen. Der Preis ging an Tisagenlecleucel (Kymriah®), das erste CAR-T-Zelltherapeutikum, das in Deutschland für die Behandlung von akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie und von diffus großzelligem B-Zell-Lymphom zugelassen ist.
Aus insgesamt 33 neuen Arzneistoffen, die 2018 auf den Markt gekommen sind, hatte die Jury aus Hochschulprofessoren des Faches Pharmazie und Offizinapothekern die Qual der Wahl beim PZ-Innovationspreis. Sie fiel auf das CAR-T-Zelltherapeutikum. Tisagenlecleucel. Tisagenlecleucel zählt zu den Arzneimitteln für neuartige Therapien (advanced therapy medicinal products). Die Abkürzung CAR steht für chimären Antigen-Rezeptor. Bei der individualisierten Therapie mit CAR-T-Zellen werden einem Patienten T-Zellen entnommen. Diese werden ex vivo mit einem lentiviralen Vektor genetisch verändert, der für einen gegen CD19 gerichteten chimären Antigenrezeptor kodiert. Die mit dem neuen Genkonstrukt ausgestatteten Zellen werden dem Patienten wieder zurück infundiert. Im Körper der Patienten vermittelt der CAR eine spezifische Bindung an das Oberflächenantigen CD19, welches sich unter anderem auf den malignen Zellen des Patienten findet. Diese Bindung geht einher mit einer Aktivierung der jeweiligen CAR-T-Zelle. So können die CAR-T-Zellen die malignen Zellen des Patienten zu erkennen und eliminieren.
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Drei innovative Therapieformen vereint
Bei der Verleihung betonte PZ-Chefredakteur Sven Siebenand, dass Tisagenlecleucel drei innovative Therapieformen vereint: Immun-, Zell- und Gentherapie. Vor allem für junge Patienten mit akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL) bedeutet die Therapie einen großen Fortschritt. Gleichzeitig ist das gesamte Konzept richtungsweisend für die Therapie von Autoimmunerkrankungen und weiteren soliden Tumorarten. Damit einher geht auch der Beginn einer Diskussion um eine erfolgsgebundene Vergütung solch innovativer und teurer Therapieformen.
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