Welche neuen Arzneimittel bringt 2020?

Manche Arzneimittel hängen noch im Zulassungsverfahren der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA, andere haben das „Go“ der Europäischen Kommission bereits erhalten und der Marktzugang wird in Kürze erwartet – so zumindest die Hoffnung. Der Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) rechnet mit mehr als 30 neuen Medikamenten im Jahr 2020. Darunter von manchen Patienten sicherlich sehnlich erwartete – wie Novartis‘ Gentherapeutikum Zolgensma^® (Onasemnogen Aberparvovec-xioi) bei Spinaler Muskelatrophie (SMA).

Das als teuerstes Arzneimittel der Welt gehandelte Präparat (zwei Millionen US-Dollar) könnte bei erfolgreicher Therapie – eine einmalige Gabe genügt – Kinder mit der schwersten Form der SMA (infantile SMA) heilen, indem es das bei SMA defekte Gen (SMN 1), das für das Survival Motoneuron codiert, ersetzt. Unbehandelt sterben die Babys meist im ersten Lebensjahr.

Jüngst wurde heftig diskutiert, da Novartis 50 Dosen Zolgensma^® im Rahmen eines Härtefallprogramms in Aussicht gestellt hatte, was den Krankenkassen jedoch nicht genug war. Derzeit wird die EU-Zulassung erwartet. Dass die Verzögerung des Marktzuganges in Europa der im letzten Jahr entlarvten Datenmanipulation bei Onasemnogen Aberparvovec geschuldet ist, hat Novartis bislang dementiert.

Eine weitere Gentherapie wird bei Beta-Thalassämie erwartet: Zynteglo^® (autologe CD34+-Zellen enkodierendes βA-T87Q-Globin-Gen) ist bereits EU-zugelassen.