Zolgensma in der EU zur Zulassung empfohlen

Nachdem Zolgensma^® (Onasemnogene abeparvovec-xioi) bereits im Mai 2019 von der FDA in den Vereinigten Staaten zugelassen wurde, zieht die EU nun nach: Der bei der EMA für Humanarzneimittel zuständige Ausschuss – CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use – sprach sich am 26. März 2020 für eine Zulassung des Gentherapeutikums in der Europäischen Union aus. Folgt die Europäische Kommission der Empfehlung des CHMP, darf Avexis, eine Novartis-Tochter, Zolgensma^® künftig auch in der EU bei Babys und Kleinkindern mit Spinaler Muskelatrophie eingesetzt werden (SMA). Novartis erwartet die Zulassung bis Juni 2020. Die vollständige Indikation laut EMA lautet: 

„Zolgensma^® ist angezeigt zur Behandlung von

• Patienten mit 5q-Spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen (beide Allele betreffend) Mutation im SMN1-Gen und einer 
  klinische Diagnose von SMA Typ 1, oder
• Patienten mit 5q SMA mit einer biallelischen (beide Allele betreffend) Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gen.“

In den USA ist die Indikation weniger präzise: Zolgensma^® darf zur Behandlung von Kindern unter zwei Jahren mit Spinale Muskelatrophie (SMA) eingesetzt werden.

Als Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) stützt der CHMP seine Empfehlung im speziellen Fall von Zolgensma^® auf die Bewertung des Committee for Advanced Therapies.