EMA erteilt Zolgensma bedingte Zulassung

Es gilt als Durchbruch für die Behandlung von Kindern mit spinaler Muskelatrophie Typ 1: Das Gentherapeutikum Zolgensma™ soll, anders als das bisher einzige für diese Indikation zugelassene Medikament Spinraza^® (Nusinersen), in der Lage sein, die Erkrankung zu heilen – und das mit nur einer einzigen Anwendung. In der Vergangenheit hatte Novartis mit seinem Mittel jedoch nicht nur für positive Schlagzeilen gesorgt: Krankenkassen, Universitätsklinika und der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) warfen dem Unternehmen vor, die europäische Zulassung zu verschleppen, um vorher noch einmal ordentlich abkassieren zu können.

Der Hintergrund: In den USA ist Zolgensma™ bereits seit Mai 2019 auf dem Markt – zu einem Preis von rund 2,1 Millionen US-Dollar (etwa 1,9 Millionen Euro) pro Behandlung. Europäern stand das Mittel lediglich als Einzelimport zur Verfügung. Kassen, Unikliniken und G-BA sahen die Gefahr, dass Ärzte und Kostenträger massiv unter Druck geraten könnten, das Gentherapeutikum betroffenen Kindern zulasten der Solidargemeinschaft zu verordnen. Denn unbehandelt erleben viele von ihnen ihren dritten Geburtstag nicht, das Zeitfenster für die Therapie ist folglich klein.

Zudem habe Novartis mithilfe einer „beispiellosen Medienkampagne“ auf seine innovative Therapie aufmerksam gemacht und so die Hoffnungen der Eltern auf Heilung geschürt. Das Unternehmen hatte die Vorwürfe stets zurückgewiesen und wollte seinen Gegnern mit einem Härtefallprogramm (Compassionate Use) für Zolgensma™ den Wind aus den Segeln nehmen.