Der Zusatznutzen von Orphan Drugs gilt mit der Zulassung als belegt. Das sieht das IQWiG kritisch: Es fordert, dass sich auch Mittel gegen seltene Erkrankungen im Zuge der frühen Nutzenbewertung behaupten müssen, denn vielfach sei die angenommene Überlegenheit nicht belegbar. Der vfa hält dagegen.