Vosoritid: IQWiG bescheinigt Zusatznutzen bei Wachstumsstörung

Mit einer Prävalenz von 0,4 bis 0,6 pro 10.000 Geburten zählt die Achondroplasie zu den seltenen Erkrankungen. Unter den genetisch bedingten Formen des Kleinwuchses ist sie jedoch die häufigste. Unbehandelt wird im Erwachsenenalter nur eine Körpergröße von 120 bis 140 cm erreicht, da die knorpeligen Knochenepiphysen (umgangssprachlich auch als Wachstumsfugen bekannt) frühzeitig verknöchern. Zusätzlich treten unter anderem Disproportionen (z. B. großer Schädel), Achsenfehlstellungen der Gliedmaßen und Wirbelkanalstenosen auf. Die betroffenen Kinder fallen bereits bei der Geburt durch einen großen Kopf, kurze Arme und Beine sowie eine stark überstreckte Lendenwirbelsäule auf. Außerdem können die Hüftgelenke und Ellbogen nicht ganz gestreckt werden, bei Knie- und Handgelenken ist dagegen eine Überstreckung möglich.

Mit Vosoritid (Voxzogo^® Injektionslösung) wurde 2021 erstmals ein Arzneimittel zur spezifischen Behandlung der Achondroplasie zugelassen. Dessen Wirkmechanismus sowie die der Achondroplasie zugrunde liegende genetische Ursache erklärte Apothekerin Claudia Bruhn in der DAZ 2022, Nr. 23, S. 36 wie folgt:

Im Rahmen einer frühen Nutzenbewertung hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) untersucht, ob Patient:innen ab zwei Jahren mit Achondroplasie und noch geöffneten Epiphysen von einer Behandlung mit Vosoritid mehr profitieren als von einer zweckmäßigen Vergleichstherapie. Da Vosoritid das erste spezifische Medikament zur Behandlung der Achondroplasie darstellt, wurde „Best supportive Care“ (beste unterstützende Versorgung) als zweckmäßige Vergleichstherapie definiert.

Randomisiert-kontrollierte Studien als Bewertungsgrundlage

Grundlage der frühen Nutzenbewertung bildeten eine einarmige Langzeitstudie des Herstellers sowie zwei kleine randomisiert-kontrollierte Studien (RCT), die über einen Zeitraum von 52 Wochen durchgeführt wurden. Dass RCT als Bewertungsgrundlage vorliegen, ist bei seltenen Erkrankungen leider nicht die Regel, hebt Daniela Preukschat aus dem IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung lobend hervor.

Beide RCT zeigten, dass die mit Vosoritid behandelten Kinder stärker wuchsen, als die Kinder aus der Kontrollgruppe. „Im Alter von 2 bis unter 5 Jahren betrug das durchschnittliche Wachstum mit Vosoritid in 52 Wochen 6,38 cm, im Vergleichsarm 5,41 cm (Differenz: 0,96 cm). Die älteren Kinder wuchsen im Interventionsarm durchschnittlich 5,86 cm und im Vergleichsarm 4,29 cm pro Jahr (Differenz: 1,57 cm). Die unterstützend betrachteten Auswertungen der Langzeitdaten zeigen, dass das Längenwachstum anhält und sich über die Jahre aufaddiert“, ist hierzu in der Pressemitteilung des IQWiG zu lesen. 

Viele Fragen zu Vosoritid noch offen

Zwar lägen nur wenige Daten vor, die über einen Beobachtungszeitraum von sieben Jahren hinausgehen und es sei daher noch nicht klar, welche Größe die Patient:innen schlussendlich erreichen. Es deute sich aber an, dass Körpergrößen zwischen 140 und 150 cm realistisch sind. Inwieweit hierdurch mit der Achondroplasie assoziierte Folgekomplikationen und funktionelle Beeinträchtigungen verhindert werden können, ist ebenfalls noch unbekannt.

^Literatur

^{Kleiner als die anderen. DAZ 2022, Nr. 23, S. 36, 09.06.2022}

^{Fachinformation Voxzogo. BioMarin International Limited. Stand 10/2023}

^{Vosoritid bei Achondroplasie: Hinweis auf Zusatznutzen für Kinder ab zwei Jahren. Pressemitteilung des IQWiG. 1. Dezember 2023. www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_106944.html}