Alirocumab nun auch für Kinder ab acht Jahren

Die heterozygote familiäre Hypercholesterolämie ist eine vererbte Fettstoffwechselstörung, bei der die LDL-Cholesterol-Werte massiv erhöht sind. In den meisten Fällen ist eine Mutation im Gen für den LDL-Rezeptor ursächlich. In Europa sind schätzungsweise 4,5 Millionen Menschen betroffen. Neben einer fettarmen Ernährung und der Einnahme von Statinen kommen auch andere lipidsenkende Arzneimittel in der Therapie zum Einsatz. Die Europäische Kommission hat Alirocumab im November 2023 zugelassen für Patientinnen und Patienten ab acht Jahren, die mit ihrer bisherigen Therapie ihre LDL-Cholesterol-Zielwerte nicht erreichen konnten. Für Erwachsene ist der Wirkstoff in der Europäischen Union seit 2015 zugelassen.

Alirocumab (Praluent^® von Sanofi) wird bei Erwachsenen begleitend zu einer Diät eingesetzt bei primärer Hypercholesterinämie (heterozygote familiäre und nicht familiäre) oder gemischter Dyslipidämie sowie bei bestehender atherosklerotischer kardiovaskulärer Erkrankung. 

Bei Kindern und Jugendlichen ab acht Jahren ist der PCSK9-Inhibitor (Proprotein-Convertase-Subtilisin/Kexin Typ 9) zugelassen bei heterozygoter familiärer Hypercholesterolämie begleitend zu einer Diät. 

Die Anwendung erfolgt jeweils in Kombination mit einer Statin-Therapie mit oder ohne andere Lipidsenker, oder wenn Statine kontraindiziert sind oder nicht vertragen werden auch in Monotherapie oder Kombination mit anderen Lipidsenkern.

In der Leitlinie der Europäischen Gesellschaft für Atherosklerose wird angegeben, dass Kinder mit hereditärer Hypercholesterolämie ab einem Alter von acht bis zehn Jahren behandelt werden sollen, um die Gefäßgesundheit zu bewahren und Folgeschäden im späteren Erwachsenenalter, wie Herzinfarkt oder Schlaganfall, zu vermeiden.

Laut Hersteller ist Alirocumab die einzige Therapieoption, die neben Statinen für junge Patientinnen und Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) ab acht Jahren zugelassen ist.