Ruxolitinib bei Myelofibrose
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Die Myelofibrose ist eine klonale Stammzellerkrankung, die den chronisch myeloproliferativen Erkrankungen zugeordnet wird. Sie kann als eigenständige Krankheit auftreten (primäre Myelofibrose) oder als sekundäre Myelofibrose aus einer Polycythaemia vera oder essenziellen Thrombozytopenie hervorgehen. Die Erkrankung manifestiert sich vorwiegend im höheren Lebensalter (median 60 bis 65 Jahre) und ist mit jährlich rund 500 bis 1000 Neuerkrankungen (Zahlen für Deutschland) sehr selten. Die klinischen Symptome sind unspezifisch und vielfältig. Im Anfangsstadium verläuft die Erkrankung häufig asymptomatisch, erste Hinweise wie eine Anämie oder Thrombozytose zeigen sich häufig bei routinemäßigen Blutuntersuchungen. Im weiteren Verlauf der Erkrankung treten Zeichen einer ineffektiven Hämatopoese wie Anämie, Thrombozytopenie und Leukozytopenie auf. Hinzu kommen eine Verschlechterung des Allgemeinzustands, eine verminderte Lebensqualität, Appetitlosigkeit, Gewichtsverlust, Fieber und Nachtschweiß. Klinisch fallen vor allem eine starke Vergrößerung der Milz (Splenomegalie) und eine Bindegewebsvermehrung (Fibrose) im Knochenmark auf. Das mediane Überleben nach Diagnosestellung liegt zwischen zwei und elf Jahren. Die einzige kurative Therapie ist die allogene Stammzelltransplantation, die allerdings mit einer Transplantations-assoziierten Mortalität von bis zu 20% einhergeht.