Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln

Nach den beiden einführenden Kapiteln „Arzneimittelrecht“ und „Beteiligte Institutionen“ steht das von der International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use (ICH) entwickelte Zulassungsdossier (Common Technical Document/CTD) im Mittelpunkt des Buches. Alle fünf CTD-Module werden detailliert besprochen sowie durch die Kapitel „Vorbereitung des Dossiers“ und „Arten der Arzneimittel-Zulassung“ sinnvoll ergänzt. Im Modul m1 werden die regional und administrativ bedeutsamen Informationen des Dossiers untergebracht, die zwischen den einzelnen Ländern differieren, wie z.B. Fach- und Gebrauchsinformation. Überblick und Zusammenfassung der drei wesentlichen fachlichen Aspekte Qualität, Präklinik und Klinik des Moduls m2 sind von großer Bedeutung für Antragsteller und Behörde, denn darin wird u.a. die Begründung für die Marktzulassung des Produktes formuliert.

Das Modul m3 enthält die Dokumentation der pharmazeutischen Qualität, u.a. die chemisch-pharmazeutischen Daten zum Arzneistoff (Rubrik S) und zum Arzneimittel (Rubrik P). Was ist pharmazeutische Qualität? Ausgehend von dieser Fragestellung findet sich ein Exkurs für Nichtpharmazeuten mit den Themen Synthese, Arzneibuchmonographie, Arzneimittelfälschungen, formale Vorschriften des Arzneimittelgesetzes (AMG) etc.

Die im Rahmen präklinischer Studien vor der Erstanwendung im Menschen zu erfüllenden regulatorischen Anforderungen werden im Modul m4 beschrieben. Auch in diesem Kapitel finden sich relevante Einlassungen zu Pharmakokinetik, Pharmakologie und Toxikologie sowie zur Findung der Initialdosis für die erste Anwendung am Menschen. Das Modul m5 beschäftigt sich umfassend mit der klinischen Prüfung von Arzneimitteln. Konsequent werden auch hier die erforderlichen Hintergrundinformationen wie Voraussetzungen für klinische Studien, Genehmigungsverfahren bei der zuständigen Bundesoberbehörde und Prüfplan geboten. Hilfreich auch das kurze Kapitel zur Biostatistik.

Auch nach der Zulassung eines Arzneimittels ist ein Frühwarnsystem etabliert, das Arzneimittelrisiken frühzeitig erkennen und Maßnahmen zur Risikoabwehr einleiten soll, indem Berichte von Ärzten, Apothekern und Patienten über unerwünschte Arzneimittelwirkungen (UAW) gesammelt und ausgewertet werden. In diesem Zusammenhang werden im Kapitel „Lebenszyklus eines Arzneimittels nach der Markteinführung“ Meldewege und beteiligte Institutionen bei Verdachtsfällen von UAW, die Dokumentations- und Meldepflichten des Zulassungsinhabers und das Stufenplanverfahren vorgestellt.

Im Kapitel „Die frühe Nutzenbewertung nach AMNOG“ erhält der Leser einen Überblick über Ziele, Einführung und Zeithorizont der frühen Nutzenbewertung für innovative Arzneimittel nach dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz. Das abschließende Kapitel „Gesundheitswirtschaft im Pharmasektor“ verschafft durch ergänzende Ausführungen einen Überblick zu wirtschaftlichen Aspekten, die in engem Zusammenhang mit der Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln stehen, jedoch nicht den im Lernziel deklarierten Einblick in die Pharmakoökonomie im engeren Sinne bieten.

Zahlreiche Querverweise und Infoboxen für Merksätze, wichtige Definitionen bzw. Praxisbeispiele erleichtern das Lesen. Da Abkürzungen der Fachvokabeln aus dem angloamerikanischen Sprachgebrauch in dem sehr knappen Abkürzungsverzeichnis kaum enthalten sind, sollte man gleich im Sachregister nachschlagen. Leider ist die aufgeführte Literatur knapp bemessen.

Erstmals liegt ein didaktisch durchdachtes Fach- und Sachbuch vor, das in die komplexe Thematik der Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln fundiert und praxisrelevant einführt sowie umfassend kommentiert. Für all jene, die im Pharmabereich studieren, sich für einen neuen Job qualifizieren oder in der Praxis mit der Thematik in Berührung kommen: ein zeitgemäßes Kompendium. 

Dr. Karla Domagk