Für Patienten mit Spinaler Muskelatrophie gibt es bislang kein wirksames Arzneimittel, bei schwerem Verlauf versterben viele Kinder früh. Pharmahersteller Ionis brach nun aufgrund guter Ergebnisse eine Phase-3-Studie vorzeitig ab. Deutsche Experten hoffen, dass einem Teil der Patienten etwas geholfen werden kann – warnen aber auch vor zuviel Optimismus.