Als bisher ersten Therapieansatz für Patienten mit Spinaler Muskelatrophie ließ die US-Arzneimittelbehörde FDA Ende Dezember das Arzneimittel Spinraza zu. Es soll den Verlauf der schweren Erkrankung abmildern. In Deutschland ist es für einige Patienten bereits über ein Härtefallprogramm verfügbar.