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Zulassungsempfehlungen der EMA
Fünf neue Arzneimittel, drei davon Orphans
Stuttgart - 27.03.2017, 14:30 Uhr
Die Europäische Kommission entscheidet nun darüber, ob die von der EMA zur Zulassung empfohlenen Arzneimittel künftig in Apotheken zu haben sind. (Foto: picture alliance)
Fünf innovative Arzneimittel hat der Humanarzneimittelausschuss der EMA zur Zulassung empfohlen. Drei davon sind sogenannte Orphan-Drugs gegen Hochrisiko-Neuroblastome, Hämophilie B und interstitielle Zystitis. Bei den anderen beiden handelt es sich um einen Impfstoff gegen invasive Meningokokken-Infektionen sowie um ein Diagnostikum, mit dessen Hilfe Rezidive von Prostata-Krebs entdeckt werden sollen.
Hochrisiko-Neuroblastom, Hämophilie B und interstitielle Zystitis – drei der vom Humanarzneimittelausschuss der EMA (CHMP) zur Zulassung empfohlenen Arzneimittel sind zur Behandlung dieser seltenen Erkrankungen. Diese Präparate durchlaufen ein vereinfachtes Zulassungsverfahren, da aufgrund der geringen Patientenzahl nicht genügend Daten für das Standardprozedere generiert werden können. So erhielten vergangene Woche Dinutuximab beta (Dinutuximab beta Apeiron®), Nonacog beta pegol (Refixia®) sowie Natrium-Pentosanpolysulfat (Elmiron®) ein positives Votum des CHMP.
Dinutuximab beta ist ein chimärer monoklonaler Antikörper der spezifisch an das Gangliosid GD2 bindet. Ganglioside sind Lipide die in der äußeren Hälfte der Zellmembran nahezu aller Wirbeltiere vorkommen, vor allem in den Membranen von Nervenzellen. GD2 wird in hohem Maße an der Oberfläche von Neuroblastomzellen exprimiert. In gesundem Gewebe kommt GD2 weitestgehend nur auf Neuronen, auf peripheren Nervenfasern sowie auf Melanozyten in der Haut vor. Als Teil einer multimodalen Therapie unter anderem mit Hochdosischemotherapie und Stammzelltransplantation soll der Antikörper das Gesamtüberleben der Patienten verbessern. Dinutuximab beta kann ab einem Alter von zwölf Monaten eingesetzt werden – Neuroblastome treten vor allem im frühen Kindesalter auf.
Orale Therapie bei interstitieller Cystitis
Das zweite Präparat, das der CHMP zuzulassen empfiehlt, ist Nonacog Beta Pegol. Dabei handelt es sich um einen glycopegylierten rekombinanten Faktor IX zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei der Hämophilie B, also dem angeborenen Faktor-IX-Mangel. Die neue Variante des Gerinnungsfaktors soll ein verbessertes pharmakokinetisches Profil und eine deutliche längere Halbwertszeit als herkömmliche Formen haben.
Orphan Drug Nummer Drei ist eigentlich ein bekannter Wirktstoff. Natrium-Pentosanpolysulfat ist bereits zugelassen zur systemischen Behandlung von peripheren arteriellen Durchblutungsstörungen (z.B. Pentosanpolysulfat SP 54) sowie zur topischen unterstützenden Behandlung von Venenentzündungen (Thrombocid). Außerdem ist ein verschreibungspflichtiges Medizinprodukt auf dem Markt (Cyst-U-ron). Indikation ist die periphere interstitielle Cystitis, eine chronische Blasenerkrankung. Das Arzneimittel wird mit einem Katheter direkt in die Harnblase verabreicht.
Demnächst könnte aber auch eine orale Therapie mit Natrium-Pentosanpolysulfat bei diesem Krankheitsbild zur Verfügung stehen, denn der CHMP hat nun Hartkapseln mit Natrium-Pentosanpolysulfat zu Zulassung empfohlen. Natrium-Pentosanpolysulfat soll auch nach systemischer Verabreichung und Ausscheidung in den Urin lokal auf die Blase wirken. Die Wirkung soll darauf beruhen, dass Natrium-Pentosanpolysulfat durch seine strukturelle Ähnlichkeit mit den körpereigenen Glykosaminoglykanen in der Blasenschleimhaut Defekte in dieser Schicht ersetzen kann und somit das weitere Eindringen von Noxen verhindert. Darauffolgend soll sich die Blasenschleimhaut und das darunterliegende entzündete Gewebe wieder regenerieren können. Natrium-Pentosanpolysulfat vermag diese Schmerzen und Urindrang zu lindern sowie insgesamt die Symptome der Erkrankung bei Erwachsenen mit Blasenschmerz-Syndrom zu verbessern.
Ein neuer Impfstoff gegen Meningokokken Typ B
Neben den drei Orphan-Drugs sprach der CHMP auch noch zwei Empfehlungen für regulär zugelassene Arzneimittel aus. Einmal für Trumenba®, ein rekombinanter Impfstoff gegen Meningokokken vom Serotyp B für Kinder ab einem Alter von zehn Jahren. Wirksamer Bestandteil sind zwei rekombinante Antigene (factor H binding protein), die sich auf der Oberfläche von Neisseria meningitidis Serotyp B finden. Die Immunisierung mit dem Meningokokken-Impfstoff soll die Bildung bakterizider Antikörper stimulieren.
Außerdem gab es ein positives Votum für das Diganostikum Fluciclovine (18F), ein 18F-markiertes Analogon der Aminosäure L-Leucin. Es soll bei PET-Scans dazu dienen, Rezidive eines Prostata-karzinoms aufzuspüren und soll bei Verdachtsfällen aufgrund von erhöhten PSA-Werten zum Einsatz kommen. Die Transporter, die das Molekül durch die Zellmembran transportieren, sind bei Prostatakrebs hochreguliert, daher reichert sich Fluciclovine (18F) im Tumorgewebe an. Handelsname soll Axumin® sein.
Die Empfehlungen des CHMP werden nun an die EU-Komission weitergeleitet, die über die Zulassung entscheidet.
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