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Antikörper Emicizumab
Hemlibra: Breakthrough-Status auch für Hämophilie ohne Hemmkörper
Stuttgart - 17.04.2018, 12:10 Uhr
Die FDA sieht betrachtet Hemmlibra auch bei Hämophilie A ohne Inhibitoren. (Foto: picture alliancae / ap photo)
Roches bifunktionaler Antikörper Emicizumab (Hemlibra®) hat von der US-amerikanischen Aufsichtsbehörde FDA erneut den Status einer „Breakthrough-Therapy“ erhalten – und zwar für Hämophilie A ohne Inhibitoren. Bereits im September 2015 hatte die Behörde dem Arzneimittel diesen Status, der ein beschleunigtes Zulassungsverfahren nach sich zieht, für die Behandlung der Hemmkörperhämophilie zuerkannt.
Etwa 30 Prozent der Patienten mit Hämophile A entwickeln inhibitorische Antikörper. Das hat zur Folge, dass die Faktor-VIII-Präparate, mit denen die Krankheit üblicherweise behandelt wird, nicht mehr wirken. Die amerikanische Aufsichtsbehörde FDA war im Herbst 2015 der Auffassung, dass Roches bifunktionaler Antikörper Emicizumab (Hemlibra®) für diese Patienten einen echten Therapie-Durchbruch darstellt (Breakthrough-Therapy). Daher konnte das Arzneimittel beschleunigt zugelassen werden. Neuen Studiendaten zufolge scheint Emicizumab auch bei Patienten ohne inhibitorische Antikörper der Behandlung mit den Faktor-VII-Präparten überlegen zu sein. Die FDA hat dem Arzneimittel nun erneut den Status „Breakthrough-Therapy“ zuerkannt.
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Die Entscheidung basiere auf den Daten aus der HAVEN-3-Studie, in der eine prophylaktische Behandlung mit Hemlibra der Blutungen deutlich reduziert hatte, heißt es in einer Mitteilung von Roche am heutigen Dienstag. In der Open-Label-Studie wurde die Prophylaxe mit Emicizumab mit der bedarfsweisen oder episodischen Gabe von Faktor-VIII verglichen. Ein Teil der Patienten war zuvor entweder prophylaktisch oder bedarfsweise mit Faktor VIII behandelt worden. Laut Roche habe Emicizumab sowohl im Vergleich zu keiner prophylaktischen Behandlung, als auch im Vergleich zur vorher erfolgten Faktor-VII-Prophylaxe besser abgeschnitten. In Europa ist Hemlibra seit Februar 2018 bei Hämophilie mit Hemmkörpern zugelassen.
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