EMA erteilt PRIME-Status

Risdiplam: ein Saft gegen Spinale Muskelatrophie?

Die EMA forciert die Forschung an Spinaler Muskelatrophie: Sie hat Risdiplam den PRIME-Status erteilt. Hält das Roche-Arzneimittel, was es verspricht, so wäre Risdiplam die erste orale Therapie bei Spinaler Muskelatrophie. Aktuell ist das einzige Arzneimittel bei SMA Nusinersen in Spinraza®. Wie wirkt Risdiplam und was bietet die Pipeline bei SMA?