Spinale Muskelatrophie

Erst Zolgensma, dann Spinraza?

Biogen plant die Durchführung einer weltweiten klinischen Phase-IV-Studie mit dem Namen RESPOND bei Säuglingen und Kindern mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA). Darüber informiert der Pharmahersteller in einer Pressemitteilung. RESPOND untersucht demnach Wirksamkeit und Sicherheit von Nusinersen im Anschluss an eine Gentherapie mit Zolgensma.