Vosoritid beziehungsweise das zugehörige Fertigarzneimittel Voxzogo gehört zu den Präparaten, die man in einem Apotheker:innenleben wohl nur selten zu Gesicht bekommt. Zugelassen ist das Präparat für Kinder mit Achondroplasie, einer genetisch bedingten Wachstumsstörung. Das IQWiG hat nun die Ergebnisse seiner frühen Nutzenbewertung veröffentlicht. Besonders hierbei: Obwohl es sich um eine seltene Erkrankung handelt, lagen randomisiert-kontrollierte Studien als Bewertungsgrundlage vor.