Bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie kommt es bedingt durch eine Mutation zum Angriff und der Zerstörung körpereigener Blutzellen nach einer Reaktion des Komplementsystems. Zur Therapie dieser zwar seltenen, aber unbehandelt die Lebenserwartung stark verkürzenden Erkrankung stehen nur wenige Optionen zur Verfügung. Für zwei weitere Wirkstoffe liegen jedoch bereits vielversprechende Daten aus Phase-III-Studien vor.