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- DAZ 15/2018
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Arzneimittel und Therapie
Kurz gemeldet
Neuer HIV-Antikörper bei Therapieresistenz
Der monoklonale Antikörper Ibalizumab-uiyk stellt eine neuartige antiretrovirale Therapieoption dar, die nun durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) in einem beschleunigten Verfahren als Orphan Drug zugelassen wurde. Als Entry-Inhibitor verhindert Ibalizumab die Fusion und das Eindringen von HI-Viren, indem der Antikörper selektiv an die Domäne 2 des CD4-T-Zellrezeptors bindet und so eine Konformationsänderung des Rezeptor-gp120-Komplexes bewirkt. Die Applikation erfolgt 14-tägig als intravenöse Gabe. Hoffnung bietet Ibalizumab, das in den USA unter dem Markennamen TrogarzoTM verfügbar sein wird, erwachsenen HIV-Patienten, die zuvor mit mehreren HIV-Medikamenten behandelt wurden und deren HIV-Infektionen nicht mit anderen derzeit verfügbaren Therapien erfolgreich behandelt werden können (multidrug-resistant HIV). Bis Ibalizumab auch in Europa erhältlich sein wird, wird es wohl noch etwas dauern: Ein Zulassungsantrag wurde bei der europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bislang noch nicht eingereicht.
Enzymersatztherapie bei Alpha-Mannosidose
Bislang konnte die äußerst seltene lysosomale Speicherkrankheit Alpha-Mannosidose nur symptomatisch behandelt werden. Mit Zulassung der Velmanase alfa, einer rekombinanten Form der humanen Alpha-Mannosidase, durch die Europäische Kommission steht nun erstmalig eine parenterale Enzymersatztherapie als Orphan Drug für die Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit leichter bis moderater Alpha-Mannosidose ohne neurologische Manifestationen zur Verfügung. Die Alpha-Mannosidose wird autosomal-rezessiv vererbt und betrifft etwa eines von 500.000 lebendgeborenen Kindern. Durch eine verringerte Aktivität des Enzyms Alpha-Mannosidase reichern sich im Gewebe mannosereiche Glycokonjugate an. Als typische Symptome treten rezidivierende Infekte, Anomalien des Skeletts und des Gesichts, Hörstörungen und intellektuelle Defizite auf. Bei einigen Kindern äußert sich die lysosomale Speicherkrankheit auch durch einen Klumpfuß oder Wasserkopf. Trotz einer ungünstigen Langzeitprognose werden viele Patienten mehr als 50 Jahre alt.
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