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Wirtschaft
Rekord bei Orphan-Drugs
EMA empfiehlt Zulassung für 17 Orphan-Arzneimittel
Zu den 2014 empfohlenen Orphan Drugs gehörten die ersten Medikamente zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Translarna®) und der erythropoetischen Protoporphyrie, eine seltene Erbkrankheit, die Licht-Intoleranz verursacht (Scenesse®). Daneben hat die EMA im Dezember die erste Zulassungsempfehlung für eine Stammzelltherapie weltweit ausgesprochen (Holoclar®).
Unter dem Strich entfielen von den insgesamt 82 Zulassungsempfehlungen, die der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) im letzten Jahr für die EMA erteilt hat, 40 auf „normale” Arzneimittel, 21 auf Generika, Hybrid-Zulassungen und Nachahmer-Anträge mit Zustimmung des Originators, 17 auf Orphan Drugs und drei auf Biosimilars. Auch eine paediatric-use-Zulassung (PUMA) war dabei (Hemangiol®). Insgesamt nimmt die Anzahl der Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen weiter zu. Jedes zweite zur Zulassung empfohlene Medikament, egal ob Orphan oder Nicht-Orphan, enthielt eine bislang nicht therapeutisch verwendete Substanz. |
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