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- DAZ 14/2019
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Arzneimittel und Therapie
Kurz gemeldet
Gentherapie bei Beta-Thalassämie
Bei Patienten mit der seltenen Erbkrankheit Beta-Thalassämie ist die Synthese der Beta-Ketten des Hämoglobins gestört. Die Betroffenen leiden unter Anämie, bei schweren Verlaufsformen sind regelmäßige Bluttransfusionen erforderlich. Der einzig kurative Ansatz besteht in einer Stammzelltransplantation. Nun hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der europäischen Arzneimittelagentur (EMA) ein neues Behandlungsverfahren zur Zulassung empfohlen: Eine Gentherapie, bei der funktionelle Kopien des Beta-Globin-Gens mithilfe eines lentiviralen Vektors in die körpereigenen, hämatopoetischen Stammzellen des Patienten integriert werden. Zynteglo™ ist zur Behandlung von transfusionsabhängigen Patienten vorgesehen, für die in der Verwandtschaft kein passender Stammzelldonor zu finden ist. Ausgenommen sind besonders schwer betroffene Patienten, bei denen beide Allele eine Mutation des Beta-Globin-Gens aufweisen (homozygote Träger). Die Zulassungsempfehlung wurde in einem beschleunigten Verfahren erteilt: Nur 150 Tage waren für die Beurteilung des Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) nötig. So schnell hat es noch keine andere Therapie zu einer positiven Empfehlung gebracht.
Pflichtschulungen zu HES-Arzneimitteln
Für Hydroxyethylstärke(HES)-haltige Infusionslösungen bestehen strenge Kontraindikationen. Bei Patienten mit Sepsis, Nierenfunktionsstörung oder bei kritisch kranken Patienten dürfen sie keinesfalls angewendet werden. Ohnehin dürfen HES-haltige Arzneimittel nur dann zum Einsatz kommen, wenn kristalloide Lösungen zum Volumenersatz nicht ausreichen. Da die Anwendungsbeschränkungen in der Vergangenheit nicht ausreichend beachtet wurden, treten nun verschärfte Risikominimierungsmaßnahmen in Kraft. So dürfen HES-haltige Arzneimittel ab dem 17. April 2019 nur noch an Krankenhäuser und Zentren geliefert werden, die eine entsprechende Akkreditierung besitzen. Das Verfahren der Akkreditierung wird durch die Zulassungsinhaber durchgeführt und von diesen kontrolliert. Voraussetzung für die Akkreditierung sind Pflichtschulungen für Angehörige der Heilberufe, die HES-haltige Arzneimittel verordnen oder anwenden. Das Nutzen-Risiko-Verhältnis von HES-haltigen Arzneimitteln ist seit Jahren umstritten. Im Januar 2018 hatte der Pharmakovigilanzausschuss der EMA (PRAC) zwischenzeitlich sogar empfohlen, die Zulassungen HES-haltiger Arzneimittel ruhen zu lassen.
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