Neues Werkzeug für die Gentherapie

Das Transposon haben Forscher vom Max-Delbrück-Centrum (MDC) Berlin-Buch entwickelt. Transposons sind molekulare Parasiten, die sich in Genomen vermehren. Gleichzeitig sorgen sie dafür, dass sich das Genom im Laufe der Evolution verändern kann. Etwa die Hälfte des Genoms des Menschen stammt von solchen Transposons. Genetische Veränderungen haben jedoch die große Mehrheit der Transposons inaktiv gemacht.

Aus Transposons von Fischen, die vermutlich vor rund 20 Millionen Jahren aktiv gewesen waren, gelang es den Berliner Forschern vor über zehn Jahren, ein springendes Gen "wieder zu beleben“. Sie nannten es in Anlehnung an das Grimm'sche Märchen "Dornröschen“ (Sleeping Beauty), weil sie es nach langem Schlaf aufgeweckt hatten.

Um es als Werkzeug für die Übertragung und den Einbau von Genen besser nutzen zu können, veränderten sie die genetische Bauanleitung des von ihnen entwickelten Transposons. Es gelang ihnen damit Gene in Zellen von Wirbeltieren so effizient einzuschleusen, wie es bisher nur mit (entschärften) Viren als Gentaxis möglich gewesen war.

Die Jury bewertete jetzt dieses "hyperaktive Transposon“ als revolutionär. Auf der Tagung der European Society of Gene and Cell Therapy in Hannover im November 2009 hatten Forscher "Dornröschen“ als Durchbruch für die Gen- und Zelltherapie gewertet. Den Titel "Molekül des Jahres“ vergibt seit 2002 die im Jahre 2000 gegründete wissenschaftliche Gesellschaft International Society for Molecular and Cell Biology and Biotechnology Protocols and Researches. Davor hatte das Wissenschaftsmagazin Science diesen Titel vergeben.

Quelle: Pressemitteilung des Max-Delbrück-Centrums für Molekulare Medizin (MDC), Berlin-Buch, 19. Januar 2010.