Neuer Wirkstoff gegen Leukämie

Erste klinische Studien wurden an Patienten mit einem AML-Rückfall und einer speziellen Genveränderung, der FLT3-ITD-Mutation, durchgeführt. Die bisherigen Ergebnisse bei kleineren Patientenzahlen sind für Patienten mit FLT3-Mutationen ermutigend. Nun soll das neue Arzneimittel in einer weltweiten Studie an einem größeren Patientenkollektiv überprüft werden. Studienleiter in Deutschland ist Professor Dr. Anthony Ho, Ärztlicher Direktor der Medizinischen Klinik V am Universitätsklinikum Heidelberg. Seit dem 31. Mai 2010 können die ersten Patienten aufgenommen werden.

An einer akuten Leukämie erkranken im Durchschnitt etwa sechs Personen pro 100.000 Einwohner im Jahr. Die AML betrifft vor allem ältere Menschen, das mittlere Erkrankungsalter liegt bei 67 Jahren. Unreife Vorstufen bestimmter weißer Blutzellen vermehren sich unkontrolliert und breiten sich in Knochenmark und Blut aus. Die Leukämiezellen verdrängen im weiteren Verlauf alle anderen Blutbestandteile. Deshalb leiden die Patienten unter häufigen Infektionen und Blutungen. Standardmäßig wird die AML mit einer Chemotherapie behandelt.

Bei etwa 30 Prozent der AML-Patienten weisen die Leukämiezellen eine bestimmte Genveränderung auf, eine Mutation der FLT3-Kinase, die Wachstum und Vermehrung der Krebszellen fördert. Patienten mit einer solchen Mutation haben eine schlechte Prognose und sprechen nur mangelhaft auf herkömmliche Behandlungsformen an. In jüngster Zeit wurde aber ein neuer Wirkstoff entwickelt, AC220,, der die FLT3-Kinasen hoch selektiv hemmt. Klinische Studien der Phase I haben bereits äußerst ermutigende Ergebnisse geliefert. Dabei wurden Patienten mit einem AML-Rückfall und der häufigsten Form dieser Genveränderung, der internen Tandemduplikationsmutation (FLT3-ITD-Mutation), behandelt. Die Anzahl der Krebszellen ging daraufhin über einen längeren Zeitraum zurück.

Die Medizinische Klinik V des Universitätsklinikums Heidelberg leitet in Deutschland die aktuelle Studie, an der 98 Zentren in Nordamerika und Europa teilnehmen. Etwa 180 Patienten mit rezidivierter AML und nachgewiesener FLT3-Mutation werden eingeschlossen und erhalten täglich eine orale Gabe des neuen Wirkstoffs AC220. Das Ziel der klinischen Phase-II-Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit an einer größeren Patientenzahl zu belegen. Der Wirkstoff wurde von der Biotechnologie-Firma Ambit Biosciences (San Diego, U.S.A.) entwickelt. Das Studienvorhaben folgt dem Trend zur individualisierten Therapie, bei der die verabreichten Medikamente spezifisch an die individuell unterschiedlichen Tumoreigenschaften angepasst werden.

Quelle: Pressemitteilung der Universität Heidelberg, 1. Juni 2010.