EMA empfiehlt Sofosbuvir für Compassionate Use

Unter „Compassionate Use“ - wörtlich übersetzt Anwendung aus Mitgefühl ‑ versteht man den Einsatz (noch) nicht zugelassener Arzneimittel an Patienten in besonders schweren Krankheitsfällen, die mit zugelassenen Arzneimitteln nicht zufriedenstellend behandelt werden können. Dies hat die Europäische Aufsichtsbehörde (EMA) jetzt für den Polymerase-Inhibitor Sofosbuvir zur Behandlung der chronischen Hepatitis C für folgende Patientengruppen empfohlen:

-          Patienten, die auf eine Lebertransplantation warten und behandelt werden müssen, um die Reinfektion der Spenderleber zu verhindern.

-          Transplantierte Patienten mit aggressiven Hepatitis-C-Rezidiven, die unbehandelt aufgrund der fortschreitenden Lebererkrankung ein hohes Risiko haben, innerhalb der nächsten zwölf Monate ein dekompensiertes Leberversagen zu erleiden oder zu versterben.

Sofosbuvir ist ein Nukleotid-analoger Inhibitor des viralen NS5B-Proteins. Eine Polymerase, die bei der Replikation des Hepatitis-C-Virus eine entscheidende Rolle spielt. Der Hersteller Gilead hat die Zulassung bei der EMA im April dieses Jahres beantragt. Der Initiative, den Wirkstoff für bestimmte Patientengruppen im Rahmen eines Compassionate-Use-Programms schon vor der Zulassung zur Verfügung zu stellen, kam vom Mitgliedstaat Schweden. Es ist bereits das dritte Mal, dass ein Compassionate-Use-Programm auf EU-Ebene initiiert wird. Die vorgehenden Compassionate-Use-Programme stammen aus dem Jahre 2010 und betreffen die Neuramidase-Inhibitoren Zanamivir (Relenza^®) und Oseltamivir (Tamiflu^®) zur intravenösen Anwendung für Patienten, bei denen eine Behandlung dringend indiziert, aber eine orale (Oseltamivir) oder inhalative (Zanamivir) Anwendung nicht möglich oder nicht wirksam ist. Für Oseltamivir i.v. wurde das Programm allerdings im Juni 2013 von Seiten des Herstellers beendet. Aufgrund der geringen Nachfrage wurde die weitere Entwicklung dieser Formulierung eingestellt. Eine Zulassung wird nicht weiter angestrebt.

Zum Weiterlesen:

Interferonfreie Therapie: Aufbruch in neues Zeitalter der Hepatitis-C-Therapie?

DAZ 2013, Nr. 7, S. 54

Quelle: European Medicines Agency advises on compassionate use of sofosbuvir; Pressemitteilung der EMA vom 25.10.2013