Mehr Arzneimittel für seltene Erkrankungen

In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen in der EU von ihr betroffen sind. Entsprechende Arzneimittel müssen vom Ausschuss für Arzneimittel für seltene Erkrankungen (COMP) bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zunächst als „orphan drugs“ ausgewiesen werden, das heißt, es werden die Eingangsvoraussetzungen geprüft, bevor sie dann das eigentliche Zulassungsverfahren starten können. Seit 2009 sei die Zahl dieser Anträge um mehr als 22 Prozent gestiegen, meldete am Montag die EMA.

Zwölf Jahre, nachdem die europäische Verordnung über seltene Erkrankungen in Kraft getreten ist, sollen nun jedes Jahr mehr Arzneimittel die betroffenen Patienten erreichen, so hofft der COMP. Die „Orphan-Verordnung“ wurde in der EU eingeführt, um den Unternehmen und Forschungsinstitutionen hierfür entsprechende Anreize zu bieten. Zu diesen gehören Marktexklusivität für zehn Jahre, Gebührensenkungen für einige der Dienstleistungen der Agentur und der Zugang zum zentralisierten Zulassungsverfahren.

Kleinste, kleine und mittlere Unternehmen (KMU) sind übrigens in der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden sehr aktiv. Etwa 40 Prozent der Anträge für eine Ausweisung wurden von KMU eingereicht.