Neuer Rekord bei Orphan Drug-Empfehlungen

Daneben hat die Agentur im Dezember die erste Zulassungsempfehlung für eine Stammzelltherapie weltweit ausgesprochen (Holoclar^®). Indikation ist die Behandlung des limbalen Stammzell-Mangels, eines seltenen Augenleidens, das zur Blindheit führen kann. Für alle drei Arzneimittel wurden besondere Verfahren angewendet, nach denen eine Zulassung bereits erteilt werden kann, auch wenn noch keine ausreichenden Daten vorliegen. So kommen die Patienten bei einem ungedeckten medizinischen Bedarf schneller in den „Genuss“ der Therapie.

Acht neue Medikamente richten sich gegen Krebs, davon vier (Lynparza^®, Imbruvica^®, Gazyvaro^® und Cyramza^®) gegen eine seltene Krebsart. Für die gezielte Behandlung von Melanompatienten mit einer bestimmten Mutation wurde Mekinist^® zur Genehmigung empfohlen. Sieben positive Stellungnahmen wurden nach einer beschleunigten Bewertung erlassen. Sie betrafen unter anderem vier Präparate zur Behandlung der chronischen Hepatitis-C-Virus (HCV)-Infektion (Daklinza^®, Harvoni^®, Exviera^® und Viekirax^®). Diese haben hohe Heilungsraten und repräsentieren eine neue Generation von HCV-Medikamenten.

Unter dem Strich entfielen von den insgesamt 82 Zulassungsempfehlungen, die der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) im letzten Jahr für die EMA erteilt hat, 40 auf „normale” Arzneimittel, 21 auf Generika, Hybrid-Zulassungen und Nachahmer-Anträge mit Zustimmung des Originators, 17 auf Arzneimittel für seltene Erkrankungen und drei auf Biosimilars. Auch eine paediatric-use-Zulassung (PUMA) war dabei (Hemangiol^®). Insgesamt nimmt die Anzahl der Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen weiter zu. Jedes zweite zur Zulassung empfohlene Medikament, egal ob Orphan oder Nicht-Orphan, enthielt eine bislang nicht therapeutisch verwendete Substanz.