BPI fordert weitere Maßnahmen zur Förderung von "Orphan Drugs"

Mit der "EU-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden" hat die Europäische Kommission Anfang dieses Jahres ein positives Signal gesetzt. Der BPI fordert eine Vereinfachung des Antragsverfahrens sowie steuerlicher Erleichterungen, sagte BPI-Hauptgeschäftsführer Dr. Hans Sendler am 16. November in Frankfurt. Doch um die Forschung und Entwicklung dieser so genannten "Orphan Drugs" optimal voranzutreiben, bedürfe es weiterer Maßnahmen.

Damit Patienten mit seltenen Erkrankungen in Zukunft größeren Anteil am medizinischen Fortschritt haben, wurden mit der neuen EU-Verordnung die Rahmenbedingungen für Unternehmen verbessert, die sich auf diesem Gebiet engagieren. Aufgrund sehr kleiner Patientenzahlen können diese Unternehmen nämlich nicht damit rechnen, unter normalen Marktbedingungen ihre Forschungs- und Entwicklungskosten zu erwirtschaften.

Zwar sind mit der Anerkennung eines Wirkstoffs als "Orphan Drug" eine Reihe von Vergünstigungen verbunden, die vorhandene Wettbewerbsnachteile ausgleichen sollen. Die mit der neuen EU-Verordnung gesetzten Anreize allein reichten aber nicht, so Dr. Sendler. Nach wie vor seien die finanziellen Aufwendungen für die klinische Forschung der limitierende Faktor für die Entwicklung neuer Arzneimittel. In den USA erhalten Unternehmen auf klinische Forschungsausgaben für ein als "Orphan Drug" ausgewiesenes Medikament einen Steuernachlass von 50 Prozent. In Europa gewährt derzeit nur Frankreich "Orphan Drug"-Firmen steuerliche Vergünstigungen bei der Durchführung klinischer Studien. Der BPI fordert daher die Bundesregierung auf, Steuernachlässe in den nationalen Maßnahmenkatalog zur Förderung der Forschung und Entwicklung von "Orphan Drugs" aufzunehmen.

Wirksame Anreizsysteme

Wie erfolgreich wirksame Anreizsysteme sein können, wird am Beispiel USA deutlich, wo die ersten gesetzlichen Regelungen bereits 1983 in Kraft traten. Verglichen zum amerikanischen ist das europäische Verfahren zur Anerkennung eines Wirkstoffs als "Orphan Medicinal Product" noch zu bürokratisch. Der BPI fordert deshalb eine Vereinfachung des EU-Antragsverfahrens und darüber hinaus, dass ein in den USA gewährter "Orphan Drug"-Status in Europa berücksichtigt wird. In den meisten europäischen Ländern sei auch der Verkauf von Präparaten vor der Zulassung geregelt, nicht so in Deutschland. Im Interesse der Patienten mit seltenen lebensbedrohlichen Erkrankungen fordert der BPI daher eine gesetzliche Regelung, die den Betroffenen Medikamente so schnell wie möglich zugänglich macht, u. U. schon während der klinischen Studien.

Dr. Sendler wies darauf hin, dass seltene Erkrankungen zusammengenommen kein so seltenes Phänomen sind. In den USA leben aber insgesamt mehr als 20 Millionen Betroffene. In Europa wird ihre Zahl auf 25 bis 30 Millionen geschätzt. Patienten mit seltenen Erkrankungen haben wie alle anderen Patienten Anspruch auf wirksame und sichere Arzneimittel.