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Gentherapie bessert Fragiles-X-Syndrom

Wissenschaftler des Picower Institute for Learning and Memory am MIT haben im Tierversuch erste Erfolge mit einer Gentherapie erzielt, die sich gegen das Fragile-X-Syndrom richtet. Das Syndrom, für das bislang keine Behandlungsmöglichkeit existiert, ist die Hauptursache für vererbte Lernschwierigkeiten und Autismus.

Das Fragile-X-Syndrom entsteht durch den Verlust des FMRP-Gens. Es ist für die Bildung eines Proteins verantwortlich, das die Aktivität in bestimmten Gehirnbereichen reguliert. Fehlt FMRP, kann ein anderes Gen, mGluR5, ungehemmt Protein bilden, was zu einer überhöhten Hirnaktivität führt. Die Forscher untersuchten Knock-out-Mäuse, denen FMRP fehlte und die dadurch viele Symptome des Fragilen-X-Syndroms aufwiesen. Zusätzlich schufen sie Mäuse, bei denen FMRP fehlte und gleichzeitig nur 50 Prozent mGluR5 vorhanden war. Auch diese Tiere wiesen Symptome des Fragilen-X-Syndroms auf, allerdings in geringerem Ausmaß. In der gentherapeutischen Reduktion von mGluR5 sehen die Wissenschaftler daher einen Ansatz für die Behandlung des Syndroms.

ral

Quelle: Bear, M. F. et al.: Neuron 56, 955-962 (2007).

DAZ 2008, Nr. 3, S. 6, 17.01.2008

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