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Atezolizumab (Tecentriq^®) wurde für die parenterale Monotherapie bei fortgeschrittenem oder metastasiertem Urothelkarzinom nach Platin-haltiger Chemotherapie oder bei Unverträglichkeit von Platin sowie bei mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem NSCLC nach Chemotherapie zugelassen. Der humanisierte PD-L1-Inhibitor, der an den Programmed-death-Ligand 1 (PD-L1) bindet, verhindert die Interaktion zwischen PD-Rezeptor und Ligand.

Mit Avelumab (Bavencio^®) wurde ein weiterer humaner Antikörper zugelassen, der den von Tumorzellen sezernierten Liganden PD-L1 hemmt. Er ist indiziert zur parenteralen Monotherapie beim metastasierten Merkelzellkarzinom (mMCC), einer seltenen und sehr aggressiven Form des Hautkrebses. Avelumab soll die Immunantwort verstärken, indem es die suppressive Wirkung von PD-L1 auf zytotoxische CD8⁺T-Zellen antagonisiert, sodass die gegen den Tumor gerichteten T-Zell-Antworten wieder hergestellt werden.Zugelassen wurde mit Midostaurin (Rydapt^®) ein oral applizierbarer multipler Rezeptor-Tyrosinkinase-Inhibitor, der u. a. die Kinasen FLT3 und KIT hemmt sowie Rezeptor-Tyrosinkinasen wie PDGFR (platelet-derived growth factor receptor) oder VEGFR2 (vascular endothelial growth factor receptor 2) und Mitglieder der Serin/Threonin­kinasefamilie PKC (Proteinkinase C). Indiziert ist Midostaurin u. a. als Kombinationstherapie bei Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisen, und als Monotherapie zur Behandlung Erwachsener mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM) oder Mastzell­leukämie (MCL). Es bindet an den katalytischen Abschnitt der Kinasen und hemmt die mitogene Signalfunktion der Wachstumsfaktoren in den Zellen, sodass es zum Stillstand des Zellzyklus kommt.

Telotristatethyl (Xermelo^®) wurde für die orale Behandlung der Diarrhö beim Karzinoid-Syndrom in Kombination mit einem Somatostatin-Analogon bei Erwachsenen zugelassen, die durch Somatostatin-Analoga allein nicht ausreichend kontrolliert werden kann. Das Prodrug Telo­tristatethyl sowie der aktive Metabolit Telotristat sind Inhibitoren der L-Tryptophan-Hydroxyl­asen (TPH1 und TPH2), die in der Serotonin-Biosynthese eine entscheidende Rolle spielen. Serotonin wird bei Patienten mit Karzinoid-Syndrom übersezerniert und führt zu einer gesteigerten Darmaktivität sowie zur Hemmung der Wasserrückresorption aus dem Darm. Die Folge sind wässrige, explosionsartige Darmentleerungen.

Trientintetrahydrochlorid (Cuprior^®) wurde zur oralen Behandlung von Morbus Wilson bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern im Alter von fünf Jahren oder darüber mit Unverträglichkeit gegenüber einer D-Penicill­amin-Therapie zugelassen. Der Kupferchelatbildner entfernt bereits resorbiertes Kupfer aus dem Körper, indem er einen stabilen Komplex bildet, der mit dem Urin ausgeschieden wird. Trientin kann auch Kupfer im Darmtrakt komplexieren und dadurch die Kupfer-Resorption hemmen. Zu hohe Kupfer-Spiegel führen zu neurologischen Anomalien und Leberfunktionsstörungen.