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Zulassungsempfehlungen für neun Arzneimittel

Der Humanarzneimittelausschuss (CHMP) der europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat den ersten monoklonalen Antikörper zur Migräneprophylaxe, zwei Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen, ein Medikament gegen Schizophrenie, drei Adalimumab- und ein Trastuzumab-Biosimilar(s) sowie ein Nitisinon-Generikum positiv bewertet. Sobald die europäische Kommission die Zulassung erteilt hat, könnten die Arzneimittel auf den Markt kommen.

Erster CGRP-Antikörper gegen Migräne Als erster Vertreter einer neuen Substanzklasse wurde Erenumab (Aimovig^®) von der EMA zur Zulassung empfohlen. Der monoklonale Antikörper bindet an den Calcitonin Gene-Related Peptide (CGRP)-Rezeptor und hemmt so die Signalübertragung. CGRP ist ein proinflammatorisches Neuropeptid mit vasodilatatorischer Wirkung, das eine zentrale Rolle in der Schmerzentstehung bei Migräneanfällen spielt. Indiziert ist Erenumab zur Prophylaxe bei Patienten, die an mindestens vier Tagen im Monat unter Migräne leiden. In den zulassungsrelevanten Studien konnte Erenumab bei Patienten mit chronischer Migräne nach dreimonatiger Behandlung die Anzahl der Migränetage im Vergleich zu Placebo um durchschnittlich 2,5 Tage pro Monat reduzieren. Bei Patienten mit episodischer Migräne waren es je nach Dosis (70 oder 140 mg) 1,3 bzw. 1,8 Migränetage weniger. Als häufigste Nebenwirkungen wurden Hautreaktionen an der Injektionsstelle, Verstopfung, Muskelspasmen und Pruritus berichtet. Erenumab wird einmal monatlich subkutan appliziert. Nach entsprechender Schulung können Patienten den Antikörper selbst injizieren.

Therapieoption bei familiärer Transthyretin-Amyloidose In einem beschleunigten Verfahren hat die EMA den Zulassungsantrag für das Antisense-Oligonukleotid Inotersen (Tegsedi^®) geprüft. Der Inhibitor des Transportproteins Trans­thyretin (TTR) verhindert Amyloid-Ablagerungen im Gewebe, die bei Patienten mit familiärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR) aufgrund einer Genmutation u.a. zu Nervenbeschwerden und Herzmuskelschwäche führen. Mit Inotersen können Polyneuropathien im Stadium 1 und 2 vermindert werden.

Ersatztherapie bei Leptin-Mangel Lypodystrophien sind seltene Stoffwechselerkrankungen, die durch eine Veränderung des Unterhautfettgewebes gekennzeichnet sind. Der Fettgewebemangel geht häufig mit einer Leptin-Defizienz einher. Diese kann wiederum zu schweren Komplikationen wie Hypertriglyceridämie, Insulinresistenz und/oder Diabetes führen. Das rekombinante humane Leptin-Analogon Metreleptin (Myalepta^®), das nun von der EMA zur Zulassung empfohlen wurde, gleicht den Hormonmangel aus. Zusätzlich zu einer Diät kann die Ersatztherapie die Akkumulation von Fett in der Leber und der Muskulatur verringern und HbA_1c-Wert sowie Triglycerid-Spiegel senken.

Neues Antipsychotikum In den USA ist Brexpiprazol (Rxulti^®) schon seit 2015 zugelassen, nun hat auch die EMA das strukturell eng mit Aripiprazol verwandte atypische Neuroleptikum zur Behandlung der Schizophrenie bei erwachsenen Patienten positiv bewertet. Brexpi­prazol bindet hauptsächlich an Dopamin-D2-Rezeptoren, Serotonin-5-HT1A- und 5-HT2A-­Rezeptoren und noradrenerge alpha-1B/2C-Rezeptoren.