Zolgensma per Losverfahren

Zolgensma^® (Onasemnogene-Abeparvovec-xioi) verspricht an spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankten Kindern unter zwei Jahren mit nur einer Spritze Heilung. Da die Zwei-Millionen-Dollar-Gentherapie hierzulande aber nicht zugelassen ist, zahlen die Krankenkassen nicht dafür. In nur wenigen Einzelfällen lenkten die Kassen letztlich ein und übernahmen die Kosten. Die Zulassung für Zolgensma^® durch die Europäische Arzneimittel-Agentur wird in den nächsten sechs Monaten erwartet. Kurz vor Weihnachten kündigte der Hersteller Novartis an, dass in Kürze ein internationales Härtefallprogramm starten soll. Bis zum Jahresende 2020 sollen insgesamt 100 Dosen zur Verfügung gestellt werden. Das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) hat diesem Verfahren nun zugestimmt: Zweimal pro Monat sollen per Zufallsverfahren Patienten ausgewählt werden, die eine Gratisdosis des Mittels erhalten. Patienten, die nicht dabei sind, wandern stets automatisch in die nächste Runde. Nach Ansicht des PEI steht in Deutschland keine zufriedenstellende Therapie zur Verfügung. Sobald die Zulassung erteilt ist, endet das Härtefallprogramm. |