Eltrombopag für chronische Immunthrombozytopenie

Die chronische Immunthrombozytopenie ist eine seltene Autoimmunerkrankung, bei der es zur Zerstörung oder unzureichenden Bildung von Blutplättchen (Thrombozyten) kommt. Da diese ein wesentlicher Bestandteil des Blutgerinnungssystems sind, bedeutet der Mangel ein erhöhtes Risiko von spontanen Blutergüssen, Schleimhautblutungen oder in schweren Fällen sogar von lebensbedrohlichen Blutungen. Schon die Furcht vor dem Auftreten von Blutungen kann die Aktivitäten und die Lebensqualität der Betroffenen deutlich einschränken. In Deutschland erkranken jedes Jahr zwei bis drei von 100.000 Erwachsenen an einer chronischen Immunthrombozytopenie.

Eltrombopag ist eine neue Therapieoption. Der nicht-peptidische, oral aktive Thrombopoetin-Rezeptoragonist regt die Bildung von Thrombozyten im Knochenmark an. Eltrombopag stimuliert die Proliferation und Differenzierung von Megakaryozyten – den Vorläuferzellen der Thrombozyten (Blutplättchen) – was zu einer Erhöhung der Blutplättchenkonzentration führt. Eltrombopag kann einmal täglich eingenommen werden. Bei allen Fertigpräparaten wird das Olamin-Salz mit dem Freinamen Eltrombopag olamin verwendet.

Die Zulassung gründet sich auf zwei randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studien (TRA100773B1 und RAISE2) sowie zwei offene Studien (REPEAT3 und EXTEND4). Alle Studien wurden bei Erwachsenen durchgeführt, die bereits wegen ihrer ITP vorbehandelt waren. Die Ergebnisse zeigten, dass Eltrombopag im Vergleich zu Placebo die Thrombozytenzahl signifikant erhöhte, das Auftreten von Blutungen verminderte und die Lebensqualität verbesserte. Darüber hinaus konnte bei vielen Patienten unter Eltrombopag eine zusätzliche ITP-Medikation, meist Steroide, reduziert oder ganz abgesetzt werden. Eltrombopag erwies sich in den klinischen Studien als gut verträglich. Übelkeit und Erbrechen waren unter der Therapie mit Eltrombopag häufiger als unter Placebo. Es kam auch zum Anstieg von Leberenzymwerten, der aber im Allgemeinen nur gering ausgeprägt, reversibel und ohne klinische Folgeerscheinungen war.

Jetzt liegen die Ergebnisse der Langzeitstudie EXTEND (Eltrombopag EXTENDded Dosing Study) zur Wirksamkeit und Sicherheit einer Langzeitgabe von Eltrombopag über zwei Jahre bei 300 Patienten vor. Hier zeigte sich eine stabile und dauerhafte Produktion der Thrombozyten bei ITP-Patienten, die bis zu zwei Jahre lang mit Eltrombopag behandelt wurden. In Europa wurde Eltrombopag im August 2007 der Status einer Orphan Drug zuerkannt.

Eltrombopag wird derzeit auch in Studien zur Behandlung einer Hepatitis-C-assoziierten Thrombozytopenie und bei Thrombozytopenien, die im Rahmen von Krebsbehandlungen auftreten, untersucht.

Quelle: Presseinformation von GlaxoSmithKline, München, 17. März 2010.