G-BA:Orphan Drug-Regelung unbefriedigend

In der Begründung des Änderungsantrages zu § 35a SGB V (Nutzenbewertung) heißt es: „Wird für ein Arzneimittel ein Wirksamkeitsnachweis für die Behandlung einer seltenen Erkrankung durch die arzneimittelrechtliche Zulassung erbracht, ist dies als Zusatznutzen in diesem Anwendungsgebiet anzuerkennen. Es ist regelmäßig davon auszugehen, dass es für die Behandlung dieser Erkrankung keine therapeutisch gleichwertige Alternative gibt“.

Hess hält diese generelle gesetzliche Unterstellung eines Solitärstatus für Orphan Drugs für unbefriedigend und dem Schutz von Patienten vor hoch risikobehafteten Arzneimitteln zuwiderlaufend. Solange zu solchen Arzneimitteln tatsächlich keine Behandlungsalternativen bestünden, sei ihr Nutzen zwar anzuerkennen. Wenn aber – wie es schon jetzt der Marktrealität entspreche – zur Behandlung einer Erkrankung bereits mehrere Orphan Drugs zugelassen seien, müsse die Möglichkeit einer vergleichenden Nutzenbewertung durch den G-BA mit entsprechenden Schlussfolgerungen für die GKV-Verordnungsfähigkeit erhalten bleiben.

Als Schritt in die richtige Richtung wertet Hess dagegen die von der Regierungskoalition eingebrachte Ergänzung zu der vom G-BA auch für Arzneimittel durchzuführenden Nutzenbewertung. Nunmehr soll nicht mehr der G-BA einem pharmazeutischen Unternehmen die „Unzweckmäßigkeit“ seines Arzneimittels belegen müssen, wenn es von der GKV-Verordnung ausgeschlossen werden soll. Der Hersteller muss vielmehr auf Anforderung durch den G-BA die Zweckmäßigkeit seines Arzneimittels nachweisen, wenn er einen solchen Ausschluss vermeiden will. „Das Verfahren selbst ist allerdings langwierig und kompliziert ausgestaltet“, moniert Hess. Da der Vorschlag immer noch auf die „Zweckmäßigkeit“ und nicht auf den „Nutzen“ eines Arzneimittels abstelle, bleibe die Rechtsfrage strittig, welche Rechtsfolge insoweit die Arzneimittelzulassung hat. Hess gibt zu bedenken, ob nicht der Hersteller dazu verpflichtet sei, nach einer nur der Preisregulierung dienenden Frühbewertung eines Arzneimittels den Nutzenbeleg anhand patientenrelevanter Endpunkte wie Morbidität, Mortalität und Lebensqualität durch entsprechende aussagekräftige Studien anzutreten. „Diese Rechtsfrage stellt sich schon nach geltendem Recht und bedarf deswegen unabhängig vom AMNOG einer rechtlichen Klärung“, so Hess.