Everolimus zur Behandlung der tuberösen Sklerose zugelassen

Voraussetzung ist, dass die Patienten eine therapeutische Maßnahme benötigen, ein chirurgischer Eingriff aber nicht angemessen ist. Die Zulassung basiert auf Daten einer prospektiven Phase-II-Studie: Nach sechsmonatiger Therapie mit dem oral verfügbaren mTOR-Inhibitor Everolimus zeigten 75% der Patienten eine signifikante Reduktion des SEGA-Volumens von mindestens 30%. Bei 32% der Betroffenen verringerte sich das Tumorvolumen sogar um mindestens 50%. mTOR (mammalian Target of Rapamycin) ist ein Protein, das in der Signaltransduktion eine große Rolle spielt und unter anderem an der Proliferation der Tumorzellen, an der Tumorangiogenese und am Zellmetabolismus beteiligt ist. Bei einer tuberösen Sklerose ist die mTOR-Aktivität erhöht. Der mTOR-Inhibitor Everolimus greift hier an.

Everolimus ist bereits als Afinitor^® zur Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom, wenn bestimmte andere Therapien fehlgeschlagen sind, und als Certican^® zur Verhinderung von Abstoßungsreaktionen nach Organtransplantationen zugelassen.