Orphan Drugs verbessern Behandlungschancen vieler

Zu den 20 neuen Medikamenten zählen unter anderem Mittel gegen Erbkrankheiten wie Mukoviszidose oder Sehnerv-Neuropathie, Krebserkrankungen der Lymphknoten, Nieren und Hypophyse sowie Infektionen bei Frühchen. Laut Fischer haben Pharma-Unternehmen über 880 weitere Medikamente gegen seltene Erkrankungen in der Entwicklung. „Die Sorge, dass Investitionen nicht in die Forschung für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen fließen, weil nur kleine Patientengruppen betroffen sind, erweist sich als Trugschluss“, betont die vfa-Hauptgeschäftsführerin.

Angesichts der mehr als 6.000 bekannten seltenen Erkrankungen und Defiziten in der Versorgung der Erkrankten kommt ein Ausruhen für Fischer jedoch nicht infrage: Als Partner im Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) will sich der vfa weiterhin dafür einsetzen, dass betroffene Patienten schneller als heute zu einer Diagnose und einer angemessenen Behandlung gelangen. Ein entsprechender nationaler Aktionsplan soll 2013 fertiggestellt sein.

In der EU gelten als „seltene Erkrankungen“ nur schwerwiegende Erkrankungen, an denen nicht mehr als einer von 2.000 EU-Bürgern leidet. Welche Krankheiten das konkret sind, entscheidet die EU-Arzneimittelbehörde EMA. Pharmazeutische Unternehmen können für Medikamentenprojekte gegen eine seltene Krankheit den Orphan Drug-Status beantragen. Damit entfällt für kleinere und mittelständische Unternehmen die Zulassungsgebühr in Höhe von rund 250.000 Euro – größere Unternehmen erhalten nur 10 Prozent Ermäßigung. Darüber hinaus erhält ein Orphan-Medikament eine zehnjährige Marktexklusivität, die unabhängig vom Patentschutz gilt.