Ivacaftor erhält europäische Zulassung

Mukoviszidose (zystische Fibrose) ist eine seltene, genetisch bedingten, autosomal-rezessiv vererbten Stoffwechselerkrankung, bei der es durch die Fehlfunktion von Chloridkanälen zu einer veränderten Zusammensetzung der Sekrete exokriner Drüsen kommt. Die Ursache sind Mutationen am langen Arm des Chromosoms 7. Das betroffene Gen codiert für das Protein CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), das in der Zellmembran als Chloridkanal fungiert. Durch die Veränderung des Gens kommt es zu einer Fehlfunktion von Chloridkanälen, es sammelt sich zäher, klebriger Schleim in den Bronchien. Folge des zähflüssigen Schleims sind chronischer Husten, Lungeninfekte und schwere Lungenentzündungen. Das oral applizierbare Ivacaftor soll die CFTR-Kanäle auf der Zelloberfläche länger offen halten, um den Transport der Chloridionen durch die Zellmembran bei Menschen mit Durchlassmutationen und damit die Lungenfunktion zu verbessern.

Die Zulassung von Ivacaftor erfolgt zwei Monate nachdem der Europäische Ausschuss für Humanarzneimittel (European Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) eine positive Stellungnahme abgegeben hat. Grundlage sind die positiven Ergebnisse von zwei Phase-III-Studien, in denen Ivacaftor bei Patienten mit dieser speziellen Genmutation erhebliche und anhaltende Verbesserungen bei Atmungsfunktion, Gewichtszunahme und anderen Krankheitsmesswerten im Vergleich zum Placebo erreichte. Darüber hinaus war das Auftreten pulmonaler Exazerbation oder die Verschlechterung der Krankheitsanzeichen und Symptome, die oft eine Behandlung mit Antibiotika sowie Krankenhausaufenthalte erfordern, bei Patienten unter Ivacaftor zu 55% weniger wahrscheinlich, als bei Probanden, die mit einem Placebo behandelt worden waren. Die meisten unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit Ivacaftor waren leichter oder mittelschwerer Natur. Zu den häufigsten unerwünschten Reaktionen unter Ivacaftor (≥ 1/10) zählten Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege, einschließlich Halsschmerzen, verstopfte Nase, Hautausschläge, Durchfall und Magen- oder Bauchschmerzen.